Cell:基因魔剪再进化_一针逆转“交替性偏瘫”，为罕见病患儿点亮希望之光
研究人员利用最前沿的基因编辑技术，不仅在细胞层面成功“修复”了致病基因，更在动物模型中实现了生命体征和行为的惊人逆转，为开发“一次性治愈”的基因疗法迈出了关键一步。
2025-07-26
Nature Biotechnology：从“细菌毒素”到“基因剪刀”！DNA“粘贴”编辑术开启新纪元，T>A精准突变成可能
这项研究巧妙地将细菌免疫防御机制转化为一种新型基因编辑技术，其核心贡献在于展示了“附加编辑”这一全新概念，并揭示了其在不同生命域中的独特应用潜力。
2025-09-09
Nature：从基因组伤痕到转录组静默——单细胞多组学揭示大脑衰老的因果链条
研究为我们提供了一张前所未有的高分辨率地图，以前所未有的深度和广度，揭示了人类大脑在从婴儿期到百岁高龄的漫长旅程中，细胞层面发生的深刻变革。
2025-09-06
Nature Methods：结构为桥，语境为王——Spacedust在de novo基因簇发现中的新范式
研究人员开发了一款名为“Spacedust”的计算工具，它不像传统的解码器那样逐字破解，而是通过倾听基因组中基因之间的“悄悄话”，即它们在染色体上的排列组合方式，来推断其功能。
2025-09-20
破解 "暗基因组" 密码！Science：发现一类能感知环境机械特性的特殊 DNA 片段
杜克大学的研究人员利用CRISPR技术，在"暗基因组"中发现了此前未被标注的DNA片段，这些片段负责控制细胞如何感知并响应其局部环境的机械特性。
2025-09-29
Nature：自闭症的“双面人生”——迟来的诊断背后，是另一套基因密码吗？
这篇《自然》研究为我们提供了一个迄今为止最清晰、最深刻的答案：早、晚诊断的自闭症，不仅在成长轨迹上有所不同，它们在底层的多基因架构上，也存在着本质的差异。
2025-10-05
2024年十大畅销基因疗法，仅3款销售额超1亿美元
目前已有十多款基因疗法获得 FDA 批准上市，然而，其中只有一款在 2024 年的销售额突破 10 亿美元，只有前 3 款销售额超过 1 亿美元。
2025-05-19
一张“基因地图”精准导航，或将为患者避开治疗弯路
研究人员开发出一种巧妙的生物标志物，仅需一份基因组检测，就能同时预测三种最常用化疗药物——铂类 (platinum)、紫杉烷类 (taxane) 和蒽环类 (anthracycline) 药物的耐药性
2025-06-29