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有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

Nat Microbiol:肠道环境的变化可以显著影响肠道菌群的组成和活性,会对消化系统的工作效率产生重大影响

这项研究强调了肠道生理学和环境在塑造人类肠道微生物组和代谢特征方面的重要性。它不仅加深了我们对自身健康的理解,也为未来个性化医疗和营养建议提供了宝贵的线索。

2024-12-06

J Control Release:脂肪酸共轭的EPI-X4衍生物具有较高的活性和体内稳定性

该研究不仅阐明了EPI-X4衍生物的优化轨迹,而且强调了稳定性和疗效之间复杂的相互作用,这使得它们有希望进一步用于治疗癌症或慢性炎症性疾病的临床前开发。

2024-08-29

人类基因组中的隐藏“定时炸弹”!BBI:人类基因组中古老的病毒DNA与神经变性疾病密切相关

本文研究结果表明,HERV的表达谱与人类肌萎缩性侧索硬化症和多发性硬化症易感性之间存在一定关联。

2024-11-13

Cancer Discov:新研究揭示Survivin基因促进基底细胞癌起始和进展机制

在皮肤干细胞中而不是在皮肤祖细胞中,介导癌症起始能力的机制是什么?皮肤干细胞中是否存在使其具有这种能力的特定机制?

2025-02-17

Cell:从细菌毒素到基因剪刀——CRISPR-Cas13的十亿年进化之路

被称作"基因魔剪"的Cas13蛋白,竟起源于一类原始细菌的"自杀式武器"。

2025-02-25

Nature Metabolism:刘光慧团队等开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法

该研究利用灵长类骨骼肌衰老模型,首次揭示了“长寿蛋白” SIRT5 通过促进蛋白激酶 TBK1 的去琥珀酰化修饰,抑制其下游促炎信号通路的激活,从而延缓骨骼肌衰老的新机制。

2025-03-16

Nature Methods:scNET,细胞版"人际关系管理"——精准医疗迈入基因社交调控时代

scNET是首个深度融合单细胞RNA测序(scRNA-seq)与蛋白质相互作用网络(PPI)的图神经网络(GNN)框架,通过双视图学习架构破解单细胞数据的"沉默密码"。

2025-03-20

柳叶刀:柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力

结果表明,即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者,也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力,有可能为老年患者更快带来功能上的益处。

2025-03-11