Nat Commun:科学家识别出能大量产生关键抗体的特殊基因
来自加州大学洛杉矶分校等机构的科学家们通过研究对负责产生和释放免疫球蛋白G(人体中最常见的抗体类型)的基因有了新的认识。这一研究有望推动以抗体为基础的人类疾病(比如癌症和关节炎)新型疗法的开发。
宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗,可一次性纠正突变基因,已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症(镰状细胞病)是一种遗传性血红蛋白病,主要特征表现为慢性贫血,周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植(造血干细胞移植)、基因治疗等。
Nature:新方法一次性可以对动物体内的每个细胞进行不同的基因修饰
追踪疾病遗传原因的一种行之有效的方法是敲除动物体内的单个基因,并研究它对这种生物的影响。问题是,许多疾病的病理变化是由多个基因决定的。这使得科学家们极难确定其中任何一个基因在多大程度上与疾病有关。要做
Nature:新研究揭示一种控制细胞分子采用活性结构倾向的隐藏机制
从根本上说,生命归结为分子与其他分子的接触和结合。美国哥伦比亚大学瓦格洛斯临床与外科医学院生物化学与分子生物物理学教授Hashim Al-Hashimi博士说,“你在生物学中看到的一切是分
Nature Medicine:AAV基因治疗酗酒,一次治疗,长期有效
这些恒河猴在治疗前习惯于饮用4%的酒精,在接受治疗后,治疗组恒河猴的大脑中持续表达了人胶质源性神经营养因子(hGDNF),并在之后的12个月的反复戒酒-重新引入酒精挑战期间消除饮酒行为的复发
迄今跨物种移植器官存活最久案例诞生,基因编辑猪肾移植猴存活超两年
另一方面,由于排斥机制的差异,目前临床常用的免疫抑制方案也需要优化。研究者提出,靶向CD40-CD40L途径的药物已经成为异种移植研究的标准治疗方案,但是这些药物还未能获得FDA批准。
研究揭示阿尔茨海默病遗传风险基因座内多变异-多基因作用机制
研究团队提出了11p11.2基因座“多变异-多基因协同贡献AD遗传易感风险”的假说,即一个统计信号提示的风险基因座内有多个功能变异,调控了该基因座内多个基因的表达改变,进而协同贡献于AD的发病风险。
Cell:开发出一种类似乐高积木的基因编辑工具---ModPoKI,有望改善CAR-T细胞疗法
近年来,科学家们利用基因修饰技术将免疫细胞重编程为可以攻击癌症的疗法。但这类免疫疗法并非对所有患者或所有癌症类型都有效,而且筛选每一种可能改善这些经过重编程的免疫细胞的基因变化组合是一项艰巨而缓慢的任
转移来自裸鼹鼠的长寿基因nmrHas2竟可延长小鼠的寿命
在一项开创性的研究中,来自美国罗切斯特大学的研究人员成功地将一个负责制造高分子量透明质酸(high molecular weight hyaluronic acid, HMW-HA)的基因从裸鼹鼠转移