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锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品

2025年5月21日,锐正基因(苏州)有限公司今日宣布,其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性(ATTR)的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。

2025-05-21

50 万人基因研究揭密:249 种代谢物背后,这些基因是“隐形操控者”

来自伦敦玛丽女王大学等机构的科学家们通过研究绘制出了迄今最大规模的人类代谢遗传图谱。

2025-10-20

Science:刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST,可将整个基因精准高效整合到人类细胞

利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性,成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST,能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入,效率相比天然 CAST 提高了 420 倍

2025-05-19

Nature:首批CRISPR基因编辑马诞生,肌肉更强,跑得更快!

2025 年 9 月 5 日,国际顶尖学术期刊 Nature 在其官网报道了一则新闻——世界首批 CRISPR 基因编辑马诞生。

2025-09-07

Nature:有望实现体内造血干细胞基因治疗

本研究开创性地发现并利用了新生儿期造血干细胞从肝脏向骨髓迁移的独特生物学窗口,通过工程化改造的抗吞噬慢病毒载体(CD47high-LV)首次实现了高效的体内造血干细胞基因治疗。

2025-07-07

Cancer Cell:关闭这个基因,增强NK细胞抗肿瘤免疫

在这项最新研究中,研究团队进行了全基因组 CRISPR 筛选,以揭示 NK 细胞中完整的 IL-15R 信号转导机制,并发现依赖泛素的 IL-15R 降解是抑制 IL-15R 信号转导的主要机制。

2025-06-17

有望破解人类基因组98%非编码“暗物质”,开启AI驱动基因调控研究新时代

《自然》杂志发表的评论文章称,AlphaGenome是破解基因组 98% 非编码“暗物质”的一把新钥匙。

2025-06-27

中国学者一作兼通讯Cell论文:破解细菌新型免疫防御武器,专超级病毒

将 Juk 系统与现有抗菌策略结合,未来或可打造针对超级细菌的“定向精准打击系统”,为解决当前的抗生素耐药危机带来新思路。

2025-04-02