Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
全球首个：锐正基因ART002在超高LDL-C基线HeFH患者中实现24周持续降脂，LDL-C平均降幅达56%
临床数据显示：ART002在这些受试者实现了目标蛋白PCSK9敲除的饱和药效并维持稳定，同时安全有效地降低了LDL-C浓度，平均降幅达56%，个体最高达70%，且维持稳定。
2025-04-16
基因暗物质中的"风险开关"正在被揭开
这项研究带来了突破性解决方案——研究团队对13种常见癌症（占人类恶性肿瘤90%以上）的4,041个风险SNV进行了系统性功能分析，首次在正常人体细胞中绘制出癌症风险变异的"功能图谱"。
2025-02-20
Science：新研究揭示细菌的跳跃基因控制近三分之一染色体的端粒
研究人员发现了一个靶向端粒的转座子亚家族，该亚家族与通常被细菌用于防御病毒的CRISPR系统协同作用，以靶向并插入染色体末端。
2025-03-21
Science：外源DNA的生存之道——基因如何适应陌生宿主？
研究人员通过在酵母（Saccharomyces cerevisiae）基因组中引入细菌染色体，发现外源DNA的序列组成（如GC含量）决定了其在宿主细胞核中的适应方式。
2025-02-10
Alzheimers Dement：科学家发现了16个新型的阿尔兹海默病易感基因
本文研究揭示了16个新型的阿尔兹海默病易感基因位点，同时研究人员倡议后期进行更多的研究，并对多种队列人群进行基于全基因组测序的关联分析研究。
2025-03-12
最快2小时，华大智造融合AI工具推出闪速基因测序仪！
2025-02-21
我国学者将基因编辑的猪肝脏移植到人体内，并监测其运行状况
该项研究的顺利开展，是异种器官移植领域的重大突破，也是异种肝移植向临床迈进的关键一步，为下一步的临床应用提供了理论依据和数据支撑。
2025-03-28