BiogenIdec新型血友病治疗药已经向FDA提出申请
美国食品药监局（FDA）接受了Biogen Idec公司关于重组因子IX Fc融合蛋白（rFIXFc）的生物制品申请（BLA）,这是一种治疗B型血友病的药物。 运用公司独有的新型单体Fc重组技术，FIXFc能够为B型血友病患者提供长效止血的功效。 此次申请包括B-LONG III期的一个临床研究结果。该临床研究说明rFIXF能够提供比现在标准的治疗更加长效的止血效果，同时还能减少感染。
PLoS ONE:缺氧调节的溶瘤腺病毒基因治疗
6月15日，PLoS ONE在线报道了缺氧调节溶瘤腺病毒治疗肿瘤的研究进展。缺氧是一个微环境因素，有助于肿瘤细胞的侵袭，进展和转移。缺氧肿瘤细胞往往会比常氧肿瘤细胞表现出更大的放化疗抵抗能力。这表明人类需要新型抗癌疗法有效地消除缺氧肿瘤细胞。 以往研究发明了肿瘤特异的复制性溶瘤腺病毒（OBP-301：Telomelysin）。其中，人端粒酶逆转录酶（hTERT）启动子驱动病毒E1的表达。
Nature：基因治疗里程碑成果
由纽约干细胞基金会（NYSCF）实验室和哥伦比亚大学医学中心（CUMC）的科学家们组成的一个联合小组开发了一种新技术，或许可以阻止儿童线粒体疾病遗传。这一研究发表在《自然》（Nature）杂志上。
PNAS：基因治疗头颈癌患者
2012年11月7日 讯 /生物谷BIOON/ --据科学家在美国国立牙科和颅面研究所（NIDCR）、美国国立卫生研究院完成的一项最新研究证实基因治疗可以安全地在人唾液腺中开展。 这一发现来自于在人类唾液腺中开展基因治疗的一期临床研究。研究结果发表在本周的PNAS杂志上，研究表明转基因水通道蛋白1具有巨大的潜力能帮助头颈部癌症幸存者克服慢性口干。
:科学家采用基因治疗手段为冠状动脉疾病的病人重建血管
2012年12月27日讯 /生物谷BIOON/ --最近在杂志Human Gene Therapy上在线发布的一项研究发现， 使用病毒表达血管生成因子对于冠状动脉疾病有着长期的治疗效果。 传统治疗严重冠状动脉疾病的方法是冠状动脉搭桥术，通过重新定向心脏栓塞区域周围的血管流向而达到治疗目的。前提是需要栓塞区域周围的血管健康，足以完成搭桥术。
首个基因治疗药物Glybera获欧盟委员会批准
2012年11月3日讯 /生物谷BIOON/ --欧盟委员会（EC）已批准了西方世界首个基因治疗药物Glybera，该药来自一个很小的荷兰生物技术公司uniQure，标志着修复基因缺陷的新颖医疗技术的一个里程碑。
Faseb J：基因治疗改善肢体缺血现象
斯坦福大学队和欧洲的科学家新的研究揭示也许有一天，患脉粥样硬化疾病的人能够避免截肢缺血现象。发表在FASEB杂志一个新的研究报告表明只要提供两个分子机体自然产生的PDGF-BB和血管内皮生长因子的基因，就有可能会成功导致身体长出新的血管，以防止肢体缺血。
Med：基因治疗芳香族氨基酸脱羧酶缺乏症
芳香族氨基酸脱羧酶（AADC,aromatic L-amino acid decarboxylase）在神经递质多巴胺和血清素的合成中必不可少，缺乏这一基因的儿童发育迟缓，特别是运动机能发育迟缓。药物治疗对于一些症状仅有轻微效果，并没有改善儿童的死亡率。 台湾国立大学医学院和日本、美国的研究人员合作，将腺相关病毒载体连接的AADC基因转入到4个4——6岁的病人的大脑核区中。
PLoS ONE：基因治疗卵巢癌
2012年9月25日 电 /生物谷BIOON/ --近日，一项最新研究通过研究卵巢癌细胞的基因构成揭示了为什么有些女性患者生存时间比别人要长。犹太总医院和蒙特利尔大学医院研究中心研究所领导的一个多学科研究发现研究卵巢癌肿瘤基因模式可以帮助区分卵巢癌患者初次手术后生存时间的长度。这项研究结果发表在PLoS ONE期刊上。
NEJM：基因疗法治疗血友病获初步成功
近日，英国伦敦大学学院等机构的研究人员在美国新一期《新英格兰医学杂志》（NEJM）上报告说，用基因疗法治疗乙型血友病取得初步成功。小规模临床试验表明，患者只需要接受一次注射，自我凝血的能力就大幅改善，且没有发现副作用。 据介绍，乙型血友病是由于患者基因缺陷，不能合成第九凝血因子引起，造成患者不具备正常的凝血功能。目前对这种疾病的治疗方法是定期注射第九凝血因子。