Alnylam治疗血友病药物获得FDA罕用药认可
2013年8月23日讯 /生物谷BIOON/ --专门从事RNA干扰（RNAi）药物输送的Alnylam公司获得了两项FDA关于其研发的血友病药物ALN-AT3的罕用药地位认可。这两项认可分别是FDA针对ALN-AT3治疗A型血友病和B型血友病而授权的。ALN-AT3是一种用于治疗罕见血液疾病的注射用抗凝血酶。如果能获得有关机构的批准，公司希望在2014年开始临床一期实验。
Octapharma在WFH世界大会上主办应对血管性血友病(VWD)诊断及治疗挑战研讨会
瑞士拉亨--(美国商业咨询)--Octapharma AG是一家全球领先的人体蛋白制造商，其产品可用于挽救生命的治疗，该公司主办了一场名为“应对血管性血友病(VWD)诊断及治疗挑战 - 我们已解决了哪些问题？”研讨会。该研讨会于2012年7月11日在法国巴黎召开的第30届世界血友病联盟大会期间成功举办。
Cancer Cell：抑制HLX基因改善急性髓细胞性白血病的治疗
2012年8月14日 讯 /生物谷BIOON/ --Yeshiva大学爱因斯坦医学院的科学家们在人类急性髓细胞性白血病（AML），一种罕见的、致命的癌症中获得了突破性研究进展，这可能意味着人们向新的急性髓细胞性白血病治疗方案又近了一步。他们的研究结果发表在今天的Cancer Cell杂志上。
Glybera与基因治疗解读
近日，欧盟委员会（EC）已批准了西方世界首个基因治疗药物Glybera，该药来自一个荷兰生物技术公司uniQure，标志着修复基因缺陷的新颖医疗技术的一个里程碑。欧盟最终批准了Glybera，该药将成为基因治疗领域的重大推动力。与此同时，围绕此事件，生物谷编辑内部就基因治疗相关问题做了探讨。以下是编辑内部分享讨论初稿。
拜耳启动PROTECT II/III试验评价新型rFVIII对A型血友病的治疗
2012年7月9日，拜耳医药保健（Bayer HealthCare）今天宣布，评价研究性药物BAY94-9027对A型血友病治疗的一项国际性PROTECT II/III试验已启动了患者招募工作。该研究的目的是调查这种新型重组人凝血因子VIII（rFVIII）产品，在预防性应用时是否能够延长出血保护期限及允许更低频率的输液，同时是否有能力治疗急性出血事件。
百特（Baxter）与Chatham合作开发B型血友病基因疗法
2012年6月4日，百特（Baxter）国际公司今天宣布，与Asklepios生物制药旗下Chatham制药公司签署了全球性独家协议，共同开发及商业化利用Chatham公司基因治疗技术开发的B型血友病基因疗法。
：视网膜疾病的基因治疗
【综述】 失明，尽管不是一种会威胁生命的疾病，但会削弱一个人的能力并且几乎不存在治愈的方法。眼部疾病的基因疗法将会深刻影响遗传性视网膜疾病患者的生活质量。正因如此，这个领域吸引了大量的研究去开发相应的疗法。有几个因素使得眼睛成为基因替换疗法的理想器官，包括易接近性、免疫豁免、体积小、组织分区和天然的对侧对照。
血友病长效抗凝血因子VIIa-CTP动物实验大获成功
Prolor生物科技公司宣布长效凝血因子Factor IIa药物（VIIa-CTP）用于治疗血友病动物实验获得成功。 对照研究评估了存活增加率、凝血酶水平以及Factor VIIa-CTP恢复情况。 研究显示通过FactorVIIa-CTP治疗，长时间出血的小鼠有很好的存活率，而且能长效生成凝血酶，一种关键凝血酶在恢复中含量很高。
百健艾迪A型血友病长效药物rFVIIIFc III期A-LONG研究达主要终点
2012年10月31日讯 /生物谷BIOON/ --百健艾迪（Biogen Idec）今天宣布，有关实验性A型血友病药物rFVIIIFc的III期临床研究（A-LONG）取得了积极数据，达到了研究的主要终点。rFVIIIFc是一种长效VIII因子-Fc融合蛋白。 A-LONG是一项全球性、多中心III期临床研究，在A型血友病患者中开展，评价了rFVIIIFc的疗效及安全性。