基因治疗或将成为拯救失明者新希望
Stem Cell Rep：基因治疗人类皮肤疾病
FDA推迟审批Biogen乙型血友病新疗法
Nat Commun：基因治疗血友病获得突破性进展
STM：干细胞基因治疗结合治疗脊髓性肌萎缩
因为一种遗传缺失导致脊髓运动神经元渐进性破坏，大多数的脊髓性肌萎缩（SMA）的患儿永远都不能够跳绳、捉迷藏或甚至是行走。通过纠正患者干细胞中的这一突变，意大利的科学家们在一种小鼠模型中成功地控制住了疾病的进展。研究结果发表在《科学转化医学》（Science Translational Medicine）杂志上，表明SMA患者或有一天能够作为供体提供神经元移植物，用之来治疗自身的疾病。
Sci Transl Med：基因治疗成功治疗遗传性失明
先天性失明的基因治疗已经向前迈进了另一步，因为研究人员进一步改善了三个以前只治疗一只眼的成人患者的视力。在他们的其他眼睛接受同样的治疗后，病人在昏暗的光线中变得更能看见，其中两个还能够在弱光条件下跨越障碍。没有不利作用出现。 不是首次治疗也不是重复治疗激发了一项免疫反应，这种免疫反应取消了插入基因的益处，正如在其他疾病基因治疗人类试验中已出现的那样。
Nature：研究人员在人类细胞中测试新的基因治疗方法
2012年10月25日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，俄勒冈健康与科学大学开发的一个新的基因治疗方法可以防止某些遗传性疾病的发展相关研究是该领域一个重大的里程碑。俄勒冈国家灵长类动物研究中心和OHSU妇产科的研究人员已经成功地在人类细胞中改造程序。据认为，这项研究以及其他方面的努力为今后在人体上开展临床试验铺平了道路。 研究结果在线发表在10月24日的Nature杂志上。
Science：基因治疗或成为对抗HIV的新武器
（图片来源Jon Cohen等原文截图） 在芝加哥举行的抗微生物制剂与化学疗法跨学科会议上，研究者报道了2项小型研究的初步结论，他们通过破坏T细胞表面的CCR5受体来达到抗HIV的目的，CCR5受体是HIV感染T细胞的主要受体。他们希望能借此使患者脱离抗逆转录病毒药物。 研究人员将患者血清中的T细胞分离出，然后通过酶工程学方法对其进行修饰。
Biogen Idec启动长效凝血因子Fc融合蛋白在血友病的儿科临床试验
7月5日，美国生物技术公司Biogen Idec及其合作伙伴瑞典制药公司Swedish Orphan Biovitrum（SOBI）共同宣布，启动长效重组凝血因子VIII Fc融合蛋白（rFVIIIFc）及重组凝血因子IX Fc融合蛋白（rFIXFc）的在A/B型血友病患者的两项儿科临床试验。
Nature:新基因发现有望开发出新艾滋病治疗疗法
2013年9月22日讯 /生物谷BIOON/--英国伦敦大学国王学院的科学家首次鉴定出了能够有效防止HIV扩散的基因。相关文章发表在近期的Nature杂志上。 该文章首次揭示了人类MX2基因能够抑制HIV病毒。科学家称该基因能够作为有效的，低度疗法治疗艾滋病的靶点。 科学家在人类细胞系中进行实验，将HIV病毒引入两种类型细胞系中，并观察效果。