Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
基因编辑新突破！Science：HACE工具精准操控基因突变，助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说，“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起，使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Nature Biotechnology：从基因修复到基因不稳定性：AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险
AZD7648作为一种HDR增强剂，在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力，特别是在某些基因治疗的应用中，有望实现高效的基因校正。
2024-12-04
巨头“认栽”，基因疗法还有未来吗
2025-03-07
研究发现：T细胞经特定整合素介导，在中脑类器官疯狂“搞破坏”，致使神经元损伤加剧！
本研究构建了T细胞与人类中脑类器官的三维共培养模型，发现激活的T细胞可浸润中脑类器官并导致神经元损伤，且存在年龄和区域特异性差异，为帕金森病研究提供了新工具和思路。
2025-03-06
大脑如何整合「眼观六路+耳听八方」？Nature揭示大脑从感觉输入到实际行动的转化过程
这项研究将决策制定与运动控制领域的概念统一到了一个全脑框架中，揭示了感觉证据如何控制实际行为。
2024-09-18
Nature：利用lentiMPRA技术解锁基因表达的秘密
基因调控研究正处于快速发展的前沿，随着技术的不断进步，研究人员已经能够以前所未有的方式探索基因组的功能。然而，该研究依然面临着许多挑战和未知的领域。
2025-01-17