刘如谦报告更高效率的大片段基因整合技术——PASSIGE
对于这些疾病,不可能去开发数百种基因疗法来治疗,将整个基因或其中某些外显子整合到致病位点或基因组安全港位点,而不会产生DNA双链断裂(DSB),是一种更具潜力的治疗方式。
2024-05-21
Cell:利用Perturb-seq技术大规模探究与关键发育基因相关的脑细胞类型
研究人员发明了一种名为体内Perturb-seq的新技术。这种方法利用CRISPR-Cas9技术和单细胞转录组分析,一次一个细胞地测量对细胞的影响。
2024-05-27
基因编辑新技术恢复籼稻敏感品种的三酮类HPPD除草剂抗性
近日,中国农业科学院作物科学研究所/农业农村部基因编辑重点实验室(海南)朱健康院士团队牵头利用新型基因编辑技术GRAND editing在水稻基因组中实现了DNA片段的精准敲入和替换,恢复了籼稻敏感品
2023-12-19
Science:对发育中的人类大脑进行测序或能揭示成千上万种新型基因转录物
这项研究具有较强的治疗性意义,而且研究人员也能在临床上采取行动,而揭示新的转录物或能帮助在基因疗法试验中识别出新型疗法策略,并为携带罕见突变且与精神性或神经发育障碍相关的个体进行靶向性的临床试验。
2024-06-05
PNAS:特殊的基因突变或能作为一系列人类癌症的新型生物标志物
来自美国西北大学医学院等机构的科学家们成功定位了多种人类癌症中所发现的遗传突变背后的新型分子机制,这或有望作为新型生物标志物来改善对患者的分类和疗法选择。
2024-01-04
Cell Stem Cell | 革新疗法:CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统,用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs),为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
2024-05-26
Nat Biotechnol:科学家利用长读RNA测序技术识别出了阿尔兹海默病中的关键基因表达特征
文章中,研究人员利用了一种称之为长度测序(long-read sequencing)的尖端技术进行研究,这些技术能将对DNA和RNA的分析推向一个新的水平。
2024-06-14