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洪佳旭/张川团队开发LYTAC Plus水凝胶平台,同时实现致病蛋白降解和基因沉默

该研究开发了一种LYTAC Plus水凝胶,将siRNA整合到LYTAC中,可同时靶向降解致病蛋白质并沉默相关基因,并在新生血管性老年性黄斑变性(n-AMD)小鼠模型中进行了验证。

2024-02-05

《柳叶刀》:复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据,成功恢复患者听力

这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示,AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法,具有良好的安全性和有效性。

2024-01-26

Science子刊:这个负责酒精代谢的基因,还发挥着抗病毒作用

位于线粒体中的乙醛脱氢酶——ALDH1B1,对线粒体抗病毒信号蛋白(MAVS)介导的信号转导和抗病毒反应具有功能调控作用。

2024-01-17

品质与技术的结晶:Venust皓昕与Invisalign隐适美联合举办正畸贴面嘉年华

1月6日至7日,Venust皓昕与Invisalign隐适美在上海外滩W酒店携手举办了一场盛大的“2024正畸贴面嘉年华”。

2024-01-11

Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗

本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE,实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率

2023-12-19

基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果:症状改善

作者发现,Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏,可诱导红细胞胎儿血红蛋白,并部分纠正镰状细胞病。

2023-09-11

Trends in Parasitology期刊发表血吸虫中间宿主螺类的微生物群及无菌和限菌技术研究的综述文章

该综述系统回顾了无菌和限菌技术在螺类研究中的历史发展,着重介绍了历史上具有重大意义的无菌螺技术构建以及创新,并从分离技术、灭菌方式、营养供给以及饲养方法等方面评价了近年来发展的无菌和限菌技术。

2024-02-11

《自然·癌症》:科学家发现肝转移专属基因突变,PI3K抑制剂联合SGLT2抑制剂或生酮饮食有望破解!

Pip4k2c基因表达缺失不仅可以增强黑色素瘤肝转移的潜力,而且是“专职掌管”,对肝部位转移具有高度特异性(FDR<0.06)。

2024-03-14

研究人员建立细胞外囊泡数据挖掘新技术

该研究将SEVtras应用到近一百个单细胞转录组的数据集(包括15种正常组织和4种肿瘤组织)中,以追踪胞外小囊泡和细胞分泌的异质性。

2023-12-11

Nature:新研究利用人工智能破解基因调控密码

有机体由成千上万种不同的蛋白组成,每种蛋白都由特定的基因编码。一种细胞类型要获得其独特的身份、形态和功能,就必须通过“增强子”来激活基因。长期以来,科学家们一直试图破解增强子的

2023-12-28