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Science子刊:突破性基因疗法有望治疗Dravet综合症

在这项研究中,经过治疗的小鼠表现出显著的改善。癫痫发作得到缓解,恢复时间长,没有观察到不良反应。

2025-03-21

Nature Genetics:基因暗物质觉醒!604个隐形开关改写生命密码

这项耗费数年、分析11亿变异的海量研究告诉我们:基因组中没有"垃圾DNA",只有尚未理解的精密代码。

2025-03-01

新型引导编辑系统高效实现水稻内源基因的精准标记

核酸酶和微同源末端连接介导的引导编辑策略(NM-PE)更能精准高效的实现水稻内源基因标记。

2025-01-02

研究揭示弓形虫分化发育基因的表达调控作用

这一发现揭示了一个全新的核蛋白复合物在弓形虫分化发育中的关键作用,为理解弓形虫在不同发育阶段的精准基因表达调控提供了新视角,也为设计阻断弓形虫传播的疫苗与药物提供了新思路。

2025-01-01

研究提出可用于癌症驱动基因识别的图机器学习模型

该模型通过构建精准的癌症基因调控图谱,有望为个性化医疗和精准药物研发开辟新途径。同时,该模型在整合多组学数据和复杂网络分析方面的优势,使其具备跨疾病和跨领域应用的潜力。

2025-01-18

Nature Methods:细胞形态学图谱,解锁基因功能的新钥匙

这一技术的应用前景不仅体现在基础研究的加速推进上,更为解决实际疾病问题和推动新药开发提供了强大的支持。

2025-02-01

Nature:细胞身份新利器——EPI-Clone开创无基因改造谱系追踪时代

在我们的DNA上,隐藏着一种独特的“静态指纹”——特定CpG位点上随机产生的、却能稳定遗传给子代细胞的DNA甲基化模式。

2025-05-25

基因暗物质中的"风险开关"正在被揭开

这项研究带来了突破性解决方案——研究团队对13种常见癌症(占人类恶性肿瘤90%以上)的4,041个风险SNV进行了系统性功能分析,首次在正常人体细胞中绘制出癌症风险变异的"功能图谱"。

2025-02-20

Nature Medicine:基因筛查如何开启新生儿精准医疗的新时代?

这一创新策略不仅提高早期诊断率,还能填补传统筛查未能覆盖的疾病空白,为罕见病患儿提供更及时、精准的医疗干预。

2025-02-01

锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据

2025年5月6日,锐正基因(苏州)有限公司(简称"锐正基因")宣布,其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001,在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的人体临床研究中获得了优异的临床数据。

2025-05-06