锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日，锐正基因（苏州）有限公司今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
Nature：科学家揭开基因“功能组”奥秘，利用在线资源描述了2万多个人类基因的功能
如今这一最新的里程碑在知识库中能提供一种新的资源，并利用进化模型来使这一工具更加强大；这种方法就能允许研究人员将收集自人类基因的实验数据与模式生物（比如小鼠和斑马鱼）中相关基因中获得的数据相结合。
研究发现提高玉米蛋氨酸含量的关键基因
近日，中国农业科学院作物科学研究所玉米遗传改良与新品种选育创新团队鉴定到调控玉米籽粒蛋氨酸含量的关键基因ZmDeSI2，首次绘制出该基因调控玉米籽粒蛋氨酸合成的精细图谱，为玉米分子设计育种和品质改良提
Nature Biotechnology：从基因修复到基因不稳定性：AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险
AZD7648作为一种HDR增强剂，在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力，特别是在某些基因治疗的应用中，有望实现高效的基因校正。
Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
Cancer Cell：虞先濬/吴健民/周虎/金钢/高大明合作团队绘制首个无功能性胰腺神经内分泌瘤的多组学全景图谱
该研究整合了基因组、转录组、蛋白质组和磷酸化修饰组四种组学数据，绘制了全球首个 NF-PanNET 蛋白基因组学全景分子图谱，据此突破性地提出分子分型框架、预后模型和靶向-免疫治疗新策略。
Nature：首次构建出人类胸腺细胞空间图谱，揭示人体免疫反应如何在生命早期建立和维持
这项研究的一项重要成果是开发了一种名为OrganAxis的标准化高分辨率空间绘图方法，用于比较胸腺样本在不同发育阶段的组成和结构组织，其分辨率比以往任何时候都要高得多。
Nature：利用lentiMPRA技术解锁基因表达的秘密
基因调控研究正处于快速发展的前沿，随着技术的不断进步，研究人员已经能够以前所未有的方式探索基因组的功能。然而，该研究依然面临着许多挑战和未知的领域。
Cancer Cell：复旦大学曹志伟/陈海泉团队绘制小细胞肺癌空间单细胞图谱，揭示其空间分子异质性及免疫互作生态位
该研究通过空间多组学揭示了非小细胞肺癌的肿瘤异质性和免疫微环境动态，提出了 MT2 生态位作为患者预后和免疫治疗响应的新标志，为小细胞肺癌的精准分型和治疗策略提供了重要依据。