糖尿病治愈新希望：CRISPR基因编辑细胞在人体内分泌胰岛素，且无需使用免疫抑制药物
研究人员使用 CRISPR-Cas12b 基因编辑了来自捐赠者的胰岛 β 细胞以避免排斥反应，并将这些细胞注射移植到一名患有 1 型糖尿病的男性患者前臂肌肉中，且患者未接受任何免疫抑制药物。
2025-09-06
Cell：新型基因检测方法有望更快诊断隐藏的遗传性免疫疾病
Izar团队开发的方法旨在揭示导致APDS的遗传变异——这是一种由两个对免疫细胞功能至关重要的基因之一发生特定突变引发的遗传性疾病。
2025-06-24
Science：新研究从结构上揭示c-MYC基因启动子中的G-四链体识别核仁素蛋白机制
在达到单个原子分辨率的图像中，研究人员展示了这个"刹车"如何工作：一个蛋白质与一段和癌症相关的DNA结合，就像两块乐高积木咬合在一起。
2025-09-30
AD：比肩最毒阿尔茨海默病基因！港科大团队发现，TREM2 H157Y危险程度与APOE4相当
研究基于此前团队在香港华人队列中鉴定出的TREM2 H157Y携带者，整合临床病例、神经影像学和血液蛋白质组数据，探讨了该变异对AD的影响。
2025-09-23
锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日，锐正基因（苏州）有限公司今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
2025-05-21
Nature：环境信号如何重塑表观基因组？翁杰敏等多团队合作发现泛素依赖的异染色质调控中心，整合环境信号动态调节染色质状态以适应挑战
该研究发现了一个泛素依赖的异染色质遗传力调控中心（HRH），它广泛地控制着异染色质的繁殖，即使没有组蛋白去乙酰化酶的活性。
2026-01-14
Science：解开百年基因密码！全新“分子锁”Zincore揭示最大转录因子家族之谜
这项里程碑式的研究，为我们揭示了一个全新的、功能至关重要的蛋白质复合物——Zincore。解答了长期困扰生物学家的“锌指蛋白如何激活基因”的古老难题，并且它揭示了一种前所未见的“分子锁定”机制。
2025-07-08
Science：刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST，可将整个基因精准高效整合到人类细胞
利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性，成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST，能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入，效率相比天然 CAST 提高了 420 倍
2025-05-19
