Cell系列综述:复旦大学舒易来团队等系统总结耳聋治疗的范式转变——临床基因治疗恢复听力
DFNB9 基因治疗实现成功的临床转化,为其他类型HHL的基因治疗药物开发提供了关键经验与可复制的路线蓝图。
锐正基因完成7,500万美元A轮融资,开启与西藏药业和康哲药业的全面战略合作
2025年9月30日,锐正基因(苏州)有限公司宣布完成总额为7,500万美元的A轮融资,并与A轮融资投资方西藏诺迪康药业股份有限公司与康哲药业控股有限公司启动全面战略合作。
我国学者成功将基因编辑猪肺移植到人体内
该论文报道了世界首个将基因编辑的猪肺成功移植到脑死亡的人类患者体内的案例,其能够存活 9 天并发挥功能。据悉,这是跨物种肺移植的首例记录,具有潜在的临床应用前景。
王思远团队开发单分子分辨率、覆盖全基因组的空间转录组学新技术
该研究开发了 RAEFISH,这是一种基于图像的空间转录组学新方法,具有全基因组覆盖范围和完整组织中的单分子分辨率,从而解决了现有空间转录组学技术普遍存在的“鱼与熊掌不可兼得”的困境。
Nature:给生命“天书”装个“Ctrl+F”——科学家把67万亿碱基压缩进硬盘,一键搜索全球基因库
这项研究不仅仅是一项技术成就,其更像是一座连接海量生物数据与真实世界应用的桥梁。它告诉我们,那个曾经看似遥不可及的“谷歌 for DNA”的梦想,如今已在技术上成为可能。
浙江大学张宝荣/浦佳丽发现帕金森病致病基因PLA2G6是维持内质网与线粒体“对话”的关键锚点
本研究通过体外及体内实验,尤其在帕金森病患者来源的多巴胺能神经元模型中证实:PLA2G6功能缺失会破坏线粒体相关内质网膜(MAM)结构,而该结构是调控钙离子转运与能量稳态的关键区域。
Cancer Letters:全基因组CRISPR/Cas9敲除筛选发现MCL1为清除帕博西尼诱导的细胞衰老靶点并改善治疗后免疫抑制微环境
该工作通过全基因组CRISPR/Cas9功能缺失筛选,鉴定出抗凋亡蛋白MCL1是清除CDK4/6抑制剂帕博西尼诱导的结直肠癌衰老细胞的关键靶点,并提出了一种“诱导衰老-联合诱导凋亡”的协同清衰疗法。
Sci Adv:杨欣/王玉田研究GluN2B特异性NMDA受体正向别构调节可逆转Mecp2和Disc1转基因小鼠的认知及行为异常
本研究提供了一种可选择性增强GluN2B-NMDAR功能的药理学工具,并揭示了其对改善与GluN2B功能低下相关的认知及行为症状的治疗潜力。
新研究找到溃疡性结肠炎关键基因 OTUD3,从根源修复肠道屏障有戏了!
研究发现,OTUD3基因的致病性突变会破坏肠道上皮屏障功能,引发内质网应激和炎症反应,增加溃疡性结肠炎风险,这种基因异常在患者中很普遍,为疾病诊断和治疗提供了新方向。
研究揭示宿主基因组趋同是地下哺乳动物适应穴居生活的趋同演化基础
该研究从多组学视角探讨了地下哺乳动物适应洞穴环境的适应性演化和趋同演化机制,阐明地下哺乳动物穴居适应的趋同演化是由宿主基因组趋同而非肠道微生物组趋同驱动,为地下哺乳动物的适应性演化和趋同演化提供新认识