20 年遗传谜题破解:藏进生殖基因内含子“搭车”传后代,抗衰老有新靶点
实验表明,在缺乏terc-1的线虫中,端粒每一代都会变短,在15代之内,这些线虫就会灭绝。将terc-1插入到在生殖细胞中表达的其他基因的内含子中,培育出的线虫则拥有正常的端粒,并且没有灭绝。
Science:新研究揭示MUC19基因在人类中的进化历史
这项研究揭示了MUC19基因多个方面的重要性:现代人类中该基因的一个单倍型具有古人类起源,现代人类从尼安德特人继承了该单倍型,而尼安德特人很可能又从丹尼索瓦人获得该遗传。
J Hepatol :武汉大学程晓明等团队全基因组siRNA筛选鉴定HBV感染中以前未知的原病毒和抗病毒宿主因子
研究结果不仅揭示了HBV对宿主的高度依赖性,阐明了涉及HNF4A、cccDNA表观遗传调控及细胞周期等具体分子机制,更为针对HBV感染的潜在治疗策略提供了经过验证的宿主靶点。
Cell:我国科学家在真核细胞中实现百万碱基的精确基因组编辑
关键技术突破包括:成功整合长达18.8 kb的大片段DNA、完成5 kb DNA序列的完全替换、实现12 Mb染色体倒位、4 Mb染色体删除以及全染色体易位。
Nature Biotechnology:合成生物学新里程碑——DIAL框架下的启动子编辑新策略,实现基因表达的“无级变速”
研究团队开发了一套名为 DIAL 的创新框架。这套系统不再是一个简单的开关,更像是一个拥有预设档位的精密“变速箱”,能够对转基因的表达水平进行可编程、可遗传且高度稳定的精细设定。
新框架Systema诞生,揭示基因扰动预测的真实难度
研究人员为此开发了“Systema”框架,其核心思想在于一个巧妙的转变:改变评估的参考点(reference point)。
PNAS:浙江大学夏梦等团队发现ATP13A2基因突变可致巨噬细胞“失控”发炎损伤大脑,靶向免疫炎症通路或成新方向
该研究结果为了解PD发病机制提供了新视角,强调了遗传因素驱动的巨噬细胞NLRP3激活失调,尤其在ATP13A2表达缺失突变病例中的作用。
张磊/杨仁池团队领衔完成:AAV基因疗法治疗血友病A的首个安全性及有效性临床评估,为患者提供新希望
GS001 输注是安全且耐受性良好的,使因子 VIII 水平显著升高。在预处理时使用糖皮质激素和他克莫司可能通过抑制诱导的免疫反应而获益,从而在不增加感染风险的情况下增强转基因表达。
四川大学彭星辰等团队发现SPI1基因是头颈鳞癌“mRNA超转录”的总开关,推动肿瘤恶性演进
研究结果表明,由 SPI1 引发的 mRNA 高级转录在头颈部鳞状细胞癌的发展中起着重要作用,并为侵袭性恶性肿瘤背后的转录失调提供了新的见解。
山东大学高成江/刘峰发现RNF123基因突变如何解除免疫刹车,引爆过度炎症
研究证实RNF123是NLRP3炎症小体的一个调控因子,凸显了其在NLRP3炎症小体驱动的炎症性疾病中的作用,为理解NLRP3炎症小体的调控机制及其与炎症性疾病的致病联系提供了新的机制见解。