全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma获欧盟CHMP推荐批准！
2020年3月28日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，具体为：（1）SMN1存在双等位基因突变、且临床诊断为SMA-1型的
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma鞘内注射治疗2型SMA患者展现强劲疗效！
2020年03月25日/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）旗下基因治疗公司AveXis近日公布一次性基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec，AVXS-101）鞘内给药治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者I/II期STRONG研究的最新数据。结果显示，接受剂量B（1.2 x 10的14次方 vg）一次性鞘内注射
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma获日本批准，治疗2岁以下儿童！
2020年03月20日/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者，包括在诊断时为症状前（pre-symptomatic）的患者。需要指出的，接受Zolgensma治疗的患者，必须抗A
多系统萎缩新药！美国FDA授予首创口服髓过氧化物酶抑制剂verdiperstat快速通道资格！
2020年03月19日/生物谷BIOON/--Biohaven是一家致力于神经系统疾病新药研发的生物制药公司，于本月中旬在美国市场推出了偏头痛药物Nurtec ODT（rimegepant，75mg），这是首个也是唯一一个获监管批准的速效口腔崩解片（ODT）剂型的降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂，用于成人偏头痛（有或无先兆）急性治疗。近日，该公司宣布，
对话新冠肺炎首例肺移植主刀：肺已萎缩成豆腐干样
2月29日，“我国肺移植第一人”、著名肺移植专家陈静瑜教授团队历经5个小时在江苏无锡成功进行全球首例新冠肺炎病例双肺移植手术。3月1日，陈静瑜表示，这名新冠肺炎患者双肺功能已严重受损，在对这名危重症患者进行综合的手术指征评价后，他和团队冒了很大的风险来进行这样一台探索性手术，就是为了更多的新冠肺炎危重症的病人和濒临死亡的病人，给他们一个生的希望。
Nature：新研究揭示帕金森病与多发性系统萎缩的区别
近日，德克萨斯州休斯敦大学健康科学中心研究人员开发了一种用于区分两类神经退行性疾病——帕金森氏病（PD）和多系统萎缩（MSA）的方法。相关结果近日发表在《Nature》杂志上。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药物！罗氏risdiplam治疗2型/3型SMA III期临床显著改善运动功能！
2020年02月07日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日在法国埃夫里举行的第二届国际脊髓性肌萎缩症科学和临床大会上公布了脊髓性肌萎缩症（SMA）口服药物risdiplam III期SUNFISH试验关键第二部分（Part 2）的一年期数据。SUNFISH是有史以来对2型或3型SMA患者（2-25岁）进行的最大规模的安慰剂对照试验，第二部分研
首个脊髓性肌萎缩症(SMA)口服药物！罗氏剪接修饰剂risdiplam治疗1型SMA关键临床研究获得成功！
2020年01月24日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日公布了评估risdiplam治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）婴儿的关键性FIREFISH研究（NCT02913482）第二部分的阳性结果。risdiplam是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，目前正开发用于所有类型（1型、2型、3型）SMA的治疗。FIREFI
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药物！罗氏剪接修饰剂risdiplam在美国进入优先审查！
2019年11月26日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理risdiplam的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年5月24日。之前，FDA已授予risdiplam孤儿药资格和快速通道资格。r
美国FDA批准Exservan(利鲁唑口腔膜剂)，治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)
2019年11月27日讯 /生物谷BIOON/ --Aquestive Therapeutics是一家专业制药公司，致力于运用创新技术开发差异化产品为患者解决治疗挑战。该公司正在推进一条后期专利产品管线，用于治疗中枢神经系统疾病，并为侵入性的标准护理疗法提供替代方案。此外，该公司还与其他药企合作，利用其专有的、同类最佳的技术（如PharmFilm技术）将新分子推向市场。近日，该公司宣布，其开发的利