【盘点】干细胞疗法突破性进展一览
干细胞是一种能够长期存活，具有不断自我繁殖能力和多向化潜能，几乎存在于所有组织中的原始细胞。近年来随着科学家们研究的深入，干细胞在血液系统疾病、神经系统疾病、心血管疾病、自身免疫系统疾病以及内分泌疾病等各种疾病的治疗上让人们看到了希望。
Science：破解困扰人们近25年的囊性纤维化难题
一项新的研究解决了一个困扰囊性纤维化研究人员近25年的问题：携带CF基因突变的小鼠不会而大多数CF病人会患上威胁生命的肺部感染的原因在于：CF小鼠缺乏ATP12A质子泵，从而它们的呼吸道液体酸性并不会变得更高，因而它们并不容易遭受肺部细菌感染。
【盘点】2015年免疫疗法领域突破性研究TOP10
近日，来自美国加州大学旧金山分校研究人员通过研究发现，一种利用患者自身免疫细胞的免疫疗法在治疗1型糖尿病的早期临床试验中显示出巨大前景。这种疗法利用I型糖尿病患者血液中一种叫调节性T细胞的免疫细胞，在证明安全性的I期临床试验中不仅没有造成严重副作用，而且这些细胞能在患者体内存在至少一年时间。
勃林格殷格翰EGFR-T790M靶向肺癌药获FDA突破性疗法认定
勃林格殷格翰近日在美国监管方面收获喜讯，FDA授予其靶向EGFR的酪氨酸激酶抑制剂BI 1482694突破性疗法认定。
Nature：科学家发现引发囊性纤维化的关键蛋白互作机制
近日，一项刊登在国际著名杂志Nature上的研究论文中，来自斯克里普斯研究所（TSRI）的研究人员通过研究发现，引发多种囊性纤维化的突变蛋白可以和错误的“细胞邻居”发生频繁的交流，而错误的“细胞邻居”并不具有正常的功能而且会发生过早降解。通过有效移除这两者之间的“交流”，研究者就可以部分恢复突变蛋白的正常功能，相关研究或为后期开发新型疗法来治疗囊性纤维化提供帮助。
Kite制药CAR-T疗法获FDA突破性疗法认证
在短短不到一年的时间里，新晋制药公司Kite Pharma主要候选药物KTE-C19近日闪电收获FDA突破性疗法认证，预计明年会提交上市申请。
勃林格殷格翰牵手MD安德森开发突破性新疗法
胰腺癌是癌中之王，此次合作将将结合MD安德森对PDAC潜在驱动因子的独特发现与勃林格殷格翰在药物发现及开发方面的专长，专注于确定新的治疗理念、鉴别生物标志物、开发针对胰腺癌的突破性药物。
辉瑞抗癌药一雪前耻，喜获FDA突破性疗法认定
近日，继非霍奇金淋巴瘤临床疗效考察失败后，辉瑞抗肿瘤药物Inotuzumab ozogamicin终于迎来急性淋巴细胞白血病(ALL) III期临床积极试验成果，并被FDA授予突破性疗法认定，一雪前耻。