辉瑞新一代ALK抑制剂lorlatinib获FDA突破性疗法认证
辉瑞公司今天宣布，FDA授予其新一代ALK／ROS1酪氨酸激酶抑制剂lorlatinib突破性药物认证，用于治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。
Nat Med：基于胸腺素α1的单分子疗法或有望彻底治疗囊性纤维化病
近日，来自乔治华盛顿大学等多个机构的研究人员通过研究发现了一种新型的潜在药物能够有效治疗并且阻断囊性纤维化的进展，研究者发现，基于胸腺素α1（Tα1）的单分子新型潜在疗法不仅能够纠正患者机体的遗传和组织缺陷，还能够明显降低囊性纤维化患者机体的炎症表现，相关研究刊登于国际杂志Nature Medicine上。
囊性纤维化新药组合喜获两项 3 期临床成功
3月29日，Vertex Pharmaceuticals 宣布，Tezacaftor（VX-661）/ivacaftor 联合治疗 12 岁及以上的囊性纤维化（CF）患者的两项 3 期研究结果显示，他们肺功能有统计学意义的显着改善。CF是一种罕见缩短寿命的遗传病，
CNS：近期癌症免疫疗法突破性研究成果一览
癌症免疫疗法是一种直接针对人类机体免疫系统，而并非直接对肿瘤进行作用的新型疗法，该疗法已经有30多年历史了，其是通过利用患者自身的抵抗力来杀灭肿瘤细胞达到抵御癌症的目的，是近年来肿瘤治疗的一个新方向，也是当前癌症研究领域中的热点之一。
免疫检查点疗法突破性进展一览
近些年来，随着科学家们研究的深入使得癌症免疫疗法取得了突飞猛进的发展，而“免疫监视”这一概念在临床中也产生了巨大的影响；如今位于免疫疗法前沿的的免疫检查点阻断剂在治疗人类很多癌症，尤其是恶性癌症以及化疗耐受性癌症的治疗上有着明显的效果；当然，其中治疗效果最明显的就是CTLA-4和PD-1两类免疫检查点阻断剂。
创伤后应激障碍在研新药获FDA突破性疗法认定
近日，总部位于美国纽约的生物技术公司Tonix Pharmaceuticals宣布，针对创伤后应激障碍（Post Traumatic Stress Disorder， PTSD）的在研新药TNX-102 SL，获得了FDA突破性疗法认定。公司计划在2017年开始两项3
治疗最痛慢性病，FDA授予在研新药突破性疗法认定
今天，总部位于德国的国际制药公司Grünenthal宣布，美国FDA已授予其在研新药neridronic acid突破性疗法认定，用于治疗复杂性局部疼痛综合征（CRPS）。这是一种严重的致残性罕见疾病，目前尚未有FDA或EMA批准的药物
Mol Cell：突破性发现或将潜在改善癌症和其它疾病的疗法
长期以来研究者一直认为视网膜母细胞瘤蛋白质(pRB)在细胞生长和癌症预防上扮演着重要角色，近日，来自加拿大罗森健康研究中心（Lawson Health Research Institute）的研究人员通过研究发现，pRB蛋白或许还扮演着另外一个潜在的角色，即能够增强抵御癌症和其它疾病（比如HIV）的疗法。相关研究刊登于国际杂志Molecular Cell上。
Nat Chem Biol：靶向性癌症疗法取得突破性进展
真正的靶向性癌症疗法的最大挑战就是癌症对免疫系统的抑制，近日来自美国西北大学的研究人员通过研究开发了一种新方法，其能够对免疫细胞进行“重新布线”来逆转免疫系统被抑制的状态，相关研究刊登于国际杂志Nature Chemical Biology上。
线粒体替代疗法取得突破性进展！
最近的一项研究发现或许能够解决科学界一个非常棘手的问题，那就是如何进行线粒体的替代疗法，这种新型的基因疗法能够安全地抑制有害的线粒体基因突变从母体转移给婴儿。近日，一项刊登在国际杂志Nature上的一项研究