NEJM：“三药联用”提高囊性纤维化患者肺脏功能
2019年11月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，由来自德克萨斯大学西南医学中心研究者们领导的一项三期临床试验发现，三药联用可改善患有单基因突变引发的囊性纤维化（CF）患者的肺功能并减少其症状。 本月初，食品药品管理局根据这一研究结果批准了该疗法，该研究结果近日发表在《New England Journal of Medicine》杂志上。同时发表在《Lancet》杂志上的一项类
Vertex突破性囊性纤维化三联疗法Trikafta获美国FDA批准，可治疗90%患者！
2019年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor），用于治疗囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因中存在至少一个F508del突变、年龄≥12岁的CF患者，具体为：携带一个F5
Dev Cell：关键蛋白的进化学见解有助于开发治疗囊性纤维化的方法
2019年11月4日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近在《Developmental Cell》杂志上发表的一项研究，大约在4.5亿年前，在一种生活在海底的名叫“海鳗”的鱼类中存在最古老的离子通道蛋白同源分子，而它在人类中的同源蛋白“CFTR”在囊性纤维化患者中存在缺陷。 事实上，这种存在于海鳗中的离子通道蛋白分子与脊椎动物同源蛋白“CFTR”之间仍存在许多差异，一方面反映了转运蛋
突破性糖尿病预防疗法获得概念验证
日前，致力于开发治疗代谢类疾病创新疗法的Sigrid Therapeutics公司宣布，该公司开发的突破性疗法SiPore15在名为STAR的临床试验中获得积极结果。在糖尿病前期（prediabetes）和新确诊的2型糖尿病患者中，SiPore15能够显着降低糖化血红蛋白（HbA1c）水平。SiPore15是一种基于二氧化硅的口服疗法。它不会被人体吸收，但是能够延缓肠道中的消化酶对食物的分解，从而
再获FDA突破性疗法认定 创新疗法显著改善特定肝病患者瘙痒症状
今日，Mirum Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA授予其选择性ASBT抑制剂maralixibat突破性疗法认定，用于治疗1岁及以上Alagille综合症（ALGS）儿童患者的瘙痒症状。该疗法在治疗ALGS儿童患者的2b期临床试验中，显着降低了患者的血清胆汁酸（sBA）水平，并改善患者的瘙痒症状。此前，FDA已授予maralixibat突破性疗
肺纤维化疗法获FDA突破性疗法认定 降低肺功能下降速度57%
勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）公司宣布，美国FDA授予其小分子酪氨酸激酶抑制剂Ofev（nintedanib）突破性疗法认定，用于治疗慢性进行性纤维化间质性肺病（ILD）患者。2014年，Ofev已经获得治疗特发性肺纤维化（IPF）的突破性疗法认定，并已批准上市。目前，勃林格殷格翰已经向监管机构递交了该项新疗法的监管申请。间质性肺病（ILD）是影响肺部间质的疾
囊性纤维化新药！Vertex公司药物Kalydeco获欧盟CHMP推荐批准，用于6-12个月CF婴儿
2019年10月23日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日宣布，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已对Kalydeco（ivacaftor）发布了积极审查意见，推荐批准该药标签扩展，纳入CFTR基因中存在下述9种突变中1种突变的6个月至12个月以下囊性纤维化（CF）婴儿患者：G551D、G1244E、G13
间质性肺病(ILD)新药！勃林格Ofev获美国FDA突破性药物资格，治疗进展表型慢性纤维化ILD！
2019年10月13日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予口服小分子酪氨酸激酶抑制剂Ofev（nintedanib，尼达尼布）突破性药物资格（BTD），该药目前正在接受FDA的审查，用于治疗具有进展表型的慢性纤维化间质性肺病（ILD）患者。此外，勃林格殷格翰已向其他监管机构提交了申请，包括欧
降脂消炎还能缓解纤维化 非酒精性脂肪肝新药达到2期临床终点
今日，NGM Biopharmaceuticals宣布，其治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的主要候选药物aldafermin（NGM282），在2期临床试验第四队列的中期分析中达到了试验的主要终点，72%的患者的绝对肝脏脂肪（LFC）含量下降了至少5%。此外，多项与NASH相关的生物标志物水平也得到显着改善。NASH是一种严重的非酒精性脂肪性肝病（NAFLD），是指酒精以外其它因
靶向补体信号通路 创新疗法获FDA突破性疗法认定
今日，Achillion Pharmaceuticals公司宣布，该公司开发的danicopan获得美国FDA授予的突破性疗法认定，与C5补体抑制剂联用，治疗对C5抑制剂治疗反应不佳的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）患者。该认定是基于danicopan在一项2期试验中的积极数据，该试验的顶线结果将在今年底公布。在