降低心包炎发作次数20倍！Kiniksa公司新药获FDA突破性疗法认定

今日，Kiniksa Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA授予其在研IL-1信号通路抑制剂rilonacept突破性疗法认定，用于治疗复发性心包炎（RP）。Rilonacept将RP患者的疾病发生率从每年3.9次降至低于每年0.18次，并显着改善患者的各项临床症状。

RP是一种影响心脏周围组织的炎症性疾病，它影响15%至30%的急性心包炎患者。这种疾病的患者会有反复的胸痛发作，且伴有危及生命的并发症，严重限制患者的身体活动和日常生活。目前，标准疗法有非甾体类抗炎药（NSAIDs），秋水仙碱，和皮质类固醇（CS）药物，长期使用这些药物会对患者造成安全问题，尤其是CS药物。白介素-1（IL-1）是介导这种疾病的病理生理的细胞因子之一，心包中的IL-1α和IL-1β引起的组织损伤受刺激后会分泌额外的IL-1α和IL-1β，从而造成心包炎症的延续。

Rilonacept是一种皮下注射的可溶性融合蛋白，由IL-1受体1（IL-1R1）胞外部分的配体结合域，和IL-1受体辅助蛋白（IL-1RAcP），呈线性连接至人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc结合域。它通过充当一种可与IL-1α和IL-1β结合的受体来抑制IL-1的信号传导，从而阻断它们与细胞表面IL-1受体相互作用。Rilonacept是由再生元（Regeneron）公司发现并开发，Kiniksa公司获得其独家许可后进一步开发治疗RP患者。此前，再生元公司已经以Arcalyst为商品名将rilonacept在美国获批上市，用于治疗冷卟啉相关的周期性综合症（CAPS）。

该突破疗法的认定是基于rilonacept在一项2期临床试验中取得的积极结果。试验结果显示，在6个月的治疗期间，与患者的自然病史相比，接受rilonacept治疗的患者的心包炎发生率从每年3.9次降至低于每年0.18次。此外，rilonacept使RP患者的疼痛相关生活质量（QoL），以及C反应蛋白（CRP）水平，心包积液，心脏活动变化等心包炎临床表现得到快速改善。

在含有CS药物依赖性患者的亚组中，患者接受rilonacept治疗后没有心包炎复发的现象发生，且在此期间未接受CS药物的治疗。该试验的积极数据支持Kiniksa公司继续开展rilonacept治疗RP的关键性3期临床试验。

“这项2期试验的数据表明，在减少或停止CS药物使用的同时，rilonacept同样可以减少RP患者心包炎的复发。Rilonacept有潜力满足这一高度未满足的治疗需求，改善患者的生活状况，”Kiniksa首席执行官，兼董事会主席Sanj K. Patel先生说：“我们将继续进行治疗RP患者的关键性3期临床试验，有望在2020年下半年获得重要数据。”(生物谷Bioon.com）