囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Kaftrio获欧盟批准，可治疗患者扩大至90%！
该批准使欧洲1万多例CF患者，第一次有资格获得针对疾病内在病因的治疗药物。
非囊性纤维化支气管扩张症(NCFBE)突破性药物！brensocatib II期临床：显著降低肺加重风险!
brensocatib是一种新型口服可逆二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂，尚无专门针对NCFBE的治疗方法。
囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Kaftrio欧盟即将获批，可治疗患者扩大至90%！
如果获批，欧洲将有多达1万例CF患者，第一次有资格获得针对疾病内在病因的治疗药物。
囊性纤维化新药！Vertex公司药物Kalydeco在欧盟批准在即，治疗6个月-18岁携带R117H突变的患者！
2020年05月05日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日宣布，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准Kalydeco（ivacaftor）标签扩展，纳入治疗：年龄≥6个月、体重≥5公斤、囊性纤维化跨膜电导调节子（CFTR）基因中存在R11
eLife：为何某些囊性纤维化患者并不易发生感染？原来是关键基因在帮忙！
2019年12月12日 讯 /生物谷BIOON/ --囊性纤维化是一种由纤维化跨膜传导调节基因(CFTR，fibrosis transmembrane conductance regulator)的遗传性突变所诱发的疾病，由于突变的发生，CFTR常常无法嵌入到细胞膜中形成氯离子通道，因此，产生粘液的细胞就会产生一种比正常厚度稍厚的粘液，从而阻塞肺部和消化系统
囊性纤维化新药！Vertex公司药物Kalydeco获欧盟批准，用于6-12个月婴儿
2019年12月13日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日宣布，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Kalydeco（ivacaftor）标签扩展，纳入CFTR基因中存在下述9种突变中1种突变的6个月至12个月以下囊性纤维化（CF）婴儿患者：G551D、G1244E、G1349D、G178R、G55
NEJM：“三药联用”提高囊性纤维化患者肺脏功能
2019年11月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，由来自德克萨斯大学西南医学中心研究者们领导的一项三期临床试验发现，三药联用可改善患有单基因突变引发的囊性纤维化（CF）患者的肺功能并减少其症状。 本月初，食品药品管理局根据这一研究结果批准了该疗法，该研究结果近日发表在《New England Journal of Medicine》杂志上。同时发表在《Lancet》杂志上的一项类