Nat Commun：囊性纤维化治疗新希望 科学家有望利用CRISPR-Cas技术剔除致病基因突变
2019年8月9日 讯 /生物谷BIOON/ --囊性纤维化是一种目前无法治愈的人类遗传性疾病，而科学家们也一直在与其抗争，特别是针对引发囊性纤维化的一些突变；近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自特兰托大学等机构的科学家们通过研究表示，他们或能利用基因编辑技术来推动CRISPR-Cas治疗引发囊性纤维化的遗传性问题。图片来源：Alessio Cos
囊性纤维化新药！Vertex三联疗法(VX-445/tezacaftor/ivacaftor)在美申请上市，治疗90%患者
2019年07月24日/生物谷BIOON/--Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了VX-445（elexacaftor）与tezacaftor和ivacaftor三联疗法的新药申请（NDA），用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：携带一个F508del突变和一个最小功能突变的患者，或携带2个F508del突变的患者
Science子刊：揭示囊性纤维化患者为何容易遭受铜绿假单胞菌感染
2019年7月15日讯/生物谷BIOON/---为何囊性纤维化（cystic fibrosis, CF）患者容易遭受铜绿假单胞菌（Pseudomonas aeruginosa, 也译作绿脓杆菌）感染？人们对此知之甚少。PTEN是一种肿瘤抑制蛋白，因它能够调节细胞增殖和代谢而广为人所知。PTEN与质膜上的囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（cystic fibrosis transmembrane cond
第3款囊性纤维化药物！福泰制药Symdeko获美国FDA批准扩大适用人群，用于6-11岁儿童患者
2019年06月22日讯 /生物谷BIOON/ --福泰制药（Vertex Pharma）是囊性纤维化领域的全球领导者。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Symdeko（tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor）扩大适用人群，用于治疗6-11岁囊性纤维化（CF）儿童患者，具体为囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因中：（1）携带2个拷贝F508del突变的
Nat Commun：新的检测方法可能导致囊性纤维化的个性化治疗
2019年4月30日讯 /生物谷BIOON /——囊性纤维化是一种由CFTR基因突变引起的毁灭性疾病。但并不是所有囊性纤维化患者都有相同的症状，或者对药物治疗产生相同的反应。在一项新的前沿性研究中，剑桥大学(University of Cambridge)和耶鲁大学(Yale University)的研究人员开发了一种新颖、直接的方法，可以在囊性纤维化患者的细胞上测试多种药物，从而提高了个性化药物
Nature：常用的抗真菌药物—两性霉素有望治疗囊性纤维化
2019年3月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自伊利诺伊大学的科学家们通过研究发现，一种广泛使用的抗真菌药物或能有效治疗囊性纤维化病人，囊性纤维化是一种会引发机体肺部严重损伤的遗传性障碍，利用人类细胞和动物模型进行研究，研究人员发现，两性霉素（amphotericin）或能帮助恢复肺部细胞的功能，并能更好地帮助患者抵御慢性细菌性肺部感染，
囊性纤维化新药！Vertex公司药物Kalydeco获加拿大批准，用于1-2岁儿科患者
2019年1月31日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日宣布，加拿大卫生部（Health Canada）已批准Kalydeco（ivacaftor）标签扩展，纳入CFTR基因中存在下述9种突变中至少1种突变的1岁-2岁（12个月至＜24个月）囊性纤维化（CF）儿科患者：G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S12
囊性纤维化新药！Vertex复方药Orkambi获欧盟批准，用于2-5岁双拷贝F508del突变儿童
2019年1月23日讯 /生物谷BIOON/ --囊性纤维化（CF）领域的领导者Vertex制药公司近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准CF复方药物Orkambi（lumacaftor/ivacaftor）标签扩展，用于年龄在2-5岁、CFTR基因中存在双拷贝F508del突变的儿童患者。此次批准，使Orkambi成为首个也是唯一一个用于2-5岁、双拷贝F508del突变儿科患者的药物。之前，Ork
囊性纤维化新药！Vertex公司药物Kalydeco获欧盟批准，用于1-2岁儿科患者
2018年11月30日/生物谷BIOON/--Vertex制药公司近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Kalydeco（ivacaftor）标签扩展，纳入CFTR基因中存在下述9种突变中至少1种突变的1岁-2岁（12个月至＜24个月）囊性纤维化（CF）儿科患者：G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N、S549R。此次标签更新是基于一项正
Vertex公司第3款囊性纤维化药物Symdeko获欧盟批准
2018年11月04日讯 /生物谷BIOON/ --美国福泰制药公司（Vertex Pharma）是囊性纤维化领域的全球领导者。近日该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Symkevi（tezacaftor/ivacaftor）联合Kalydeco（ivacaftor），用于12岁及以上囊性纤维化（CF）患者，具体为：（1）囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因中存在2个拷贝F508del突变的