PNAS：科学家成功实现通过编辑RNA来修复囊性纤维化中的蛋白质问题
2022年1月31日 讯 /生物谷BIOON/ --从基因产生蛋白质的过程类似于一个工厂，工人们遵循一套指令，在理想情况下，这些指令都是有效和明确的，但对于遭受囊性纤维化的人群而言，其机体中所发生的一个基因突变就会导致制造CFTR蛋白的指令出现混乱，这种突变会在错误的地方插入一个停止符号，并会导致细胞制造较少甚至不制造蛋白质；如果没有功能性的CFTR蛋白，患
Science：组织的几何形状或会引导类器官的形成
2022年1月14日 讯 /生物谷BIOON/ --干细胞衍生的类器官是体外组织和器官的模拟物，其能作为研究人类器官发育和疾病发生的重要模型，同时也能作为药物发现和诊断的平台，对于设计新型细胞和基因疗法也至关重要；然而，目前研究人员并不清楚类器官发育背后的干细胞自组装过程是如何被控制的，从而就会导致现有的类器官培养物普遍缺乏可重复性，比如小鼠肠道类器官（其或
The Plant Cell：研究发现核内复制调控细胞和器官大小的新机制
核内复制 (Endoreduplication) 是指细胞核内发生基因组复制，但不进行细胞分裂，导致细胞核内基因组倍性增加的现象。核内复制现象在动物与植物中普遍存在，与细胞的大小、器官的生长发育以及新陈代谢能力等密切相关，然而核内复制如何调控细胞和器官生长的分子机制尚不清楚。近期，中国科学院遗传与发育生物学研究所研究员李云海团队与研究员汪迎春，河南大学教授宋
Science：科学家首创利用一次mRNA注射后体内直接生成CAR-T细胞修复受损心脏
心肌纤维化作为心衰的重要诱导因素，是由中重度冠状动脉粥样硬化性狭窄所引起的心肌纤维持续性和反复加重的心肌缺血、缺氧病变，全球每年有数十万人死于心肌纤维化导致的疾病。既往通过CAR-T细胞治疗心肌纤维化相关疾病时，由于该细胞在体内能存活数月甚至数年并持续攻击全身范围的成纤维细胞，从而导致伤口难以愈合，这大大限制了CAR-T疗法对心肌纤维
Cabometyx+Imfinzi方案治疗错配修复正常/微卫星稳定患者：疾病控制率86%!
Cabometyx是一款口服酪氨酸激酶抑制剂，Imfinzi是一款抗PD-L1免疫疗法。
Gut Microbes: 粘膜相关肠道共生菌诱导的白细胞介素-1β分泌促进肠屏障修复
肠道微生物区系对于维持和修复肠道上皮屏障是必不可少的。由于在炎症性肠病患者中发现了肠上皮屏障功能和微生物区系组成的变化，因此了解不同细菌在调节屏障修复中的作用是至关重要的。
Cell Rep：科学家发现一种新型的DNA修复机制 或有望帮助开发治疗癌症和神经变性疾病的新型靶向性疗法
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究发现了一种新型DNA修复机制，其或有望为癌症和神经变性疾病研究提供潜在的治疗性靶点。
Nature：揭示有机体的器官如何知道停止生长
作为世界上最小的鱼，袖珍鲤（Paedocypris）的尺寸只有7毫米。与鲸鲨的9米尺寸相比，这算不了什么。这种小鱼与鲨鱼有着许多相同的基因和相同的解剖结构，但背鳍和尾鳍、鳃、胃和心脏，却小了几千倍！这种小鱼的器官和组织是如何形成的？它们的器官和组织是如何迅速停止生长的，而不像鲨鱼那样？在一项新的研究中，来自瑞
Cell：揭示组织如何形成复杂的形状从而使让器官发挥功能的机制
如今，在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院的研究人员发现了一种机械过程，通过这种过程，细胞层蜕变为内耳的精致、环形的半规管（semicircular canal）。相关研究结果近期发表在Cell期刊上。
Science封面报道：注射mRNA直接生成CAR-T，有效修复心脏功能
宾夕法尼亚大学Perelman医学院的科学家们在Science杂志以封面论文的形式发布了CAR-T治疗心脏损伤的突破成果。研究显示，通过注射包含mRNA的CD5靶向脂质纳米颗粒（LNP），能够在体内完整地产生治疗性CAR-T细胞。对心脏疾病小鼠模型的分析表明，这种创新的治疗方法能够成功减少纤维化以及恢复心脏功能。这项成果不仅代表了CA