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Science子刊:碱基编辑,挽救致命心脏病并延长寿命

这些发现证明了对突变基因的精确修正是治疗基因突变导致的扩张型心肌病(DCM)的有潜力的方法。

2022-12-01

Nature子刊:哺乳动物细胞高通量基因编辑平台构建及碱基编辑AI预测模型方面获进展

碱基编辑器(Base Editor,BEs)能够有效修改基因组的特定碱基,为纠正人类已知的致病性单核苷酸变异(Single nucleotide variations,SNVs)带来了希望。

2022-12-05

PNAS:利用噬菌体对微生物群落中特定细菌进行碱基编辑

这项研究表明,可以对微生物群落系统中的特定细菌进行基因编辑,而不影响其他微生物,这项研究可以进一步开发并应用于任何复杂的微生物群落,有望转化为更好的植物健康和更好的胃肠道健康环境。

2022-11-11

宣称“打一针永久预防心脏病”,Verve公司首个碱基编辑临床试验申请被FDA暂停

Beam 公司 CEO John Evans 表示,将在今年年底登记入组第一个参与镰状细胞病临床试验的患者。

2022-11-10

Science Advances:开发基于碱基编辑的全基因组扰动文库构建与筛选技术

研究人员以重要的工业生产菌株谷氨酸棒杆菌作为示例,设计了约12000条sgRNA,并构建了覆盖度为98.1%的全基因组失活文库。

2022-09-09

华南农大刘耀光院士团队开发碱基编辑靶点设计工具——BEtarget

BEtarget 的结果页面提供了一个交互式的可视化图表,图中显示了靶标基因的结构,鼠标点击相应的外显子可展示在该外显子所有的候选靶点。

2022-08-05

FDA暂停Beam公司基于碱基编辑的CAR-T疗法临床试验申请

由健康捐赠者来源的T细胞构建的CAR-T可以避免上述问题,并可能开发出“现货型” CAR-T产品。但这需要对CAR-T细胞进行额外的修饰,以防止移植物抗宿主病(GvHD)以及身体对CAR-T细胞的排斥

2022-08-02

大幅提高安全性,谷峰/张金伟/高彩霞合作开发精准高效碱基编辑器

研究发现 NG-ABE9e 在所有人类细胞系的所有测试位点上都显著降低了脱靶旁观者编辑的频率,在某些位点上的降幅甚至高达7倍以上。

2022-08-02

领先David Liu一个月,吉林大学李占军/赖良学率先开发出单个AAV递送的碱基编辑器

CRISPR系统是细菌和古菌特有一种防御系统,自2012年开始被开发和改造为新一代的基因编辑工具,其中CRISPR-Cas9已成为革命性的基因组编辑平台,被广泛应用与生物技术和医学领域。其中来自化脓链

2022-08-10