研究揭示辐射诱导的肠道菌群和代谢失调介导放射性直肠病的发病机制
结果表明，辐射诱导的肠道菌群和代谢失调与RP的发病机制有关，靶向“肠道-免疫”轴的途径可显著改善辐射后组织损伤。该研究为临床减轻辐射诱导的损伤提供了新的预防和治疗策略。
2024-08-18
Front Immunol：科学家揭示白血病细胞和免疫细胞之间神秘未知的相互作用
本文研究结果揭示了STAT3在阻止AML细胞逃避NK细胞监视中所扮演的新型角色，并强调了STAT3/ICAM-1轴或能作为AML中NK细胞疗法的新型潜在生物标志物。
2024-08-15
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
罹患2型糖尿病风险降低94%！替尔泊肽SURMOUNT-1研究3年结果公布
在为期 193 周的研究中，替尔泊肽的总体安全性和耐受性特征与之前发表的 SURMOUNT-1 72 周结果一致。最常报告的是胃肠道相关不良事件，如腹泻、恶心、便秘和呕吐等，严重程度通常为轻度至中度。
2024-08-24
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
JEM：刘庆淮/肖明团队发现，Aβ的脑-眼转运导致阿尔茨海默病视网膜病变
为了进一步探究视网膜Aβ来源，研究团队对小鼠进行小脑延髓池立体定位注射荧光标记的hAβ示踪剂，发现hAβ示踪剂在视神经和视网膜中的分布显示出时间依赖性，并与血管密切相关。
2024-10-03
糖尿病伤口愈合新突破！J Transl Med：揭秘双硫仑纳米囊泡水凝胶的神奇功效
本研究开发了一种载有双硫仑（DSF）的纳米囊泡水凝胶（DSF-NPs@SA），它通过抑制NETs释放、调节炎症、促进血管生成和加速上皮增殖有效促进糖尿病伤口愈合，具有良好生物相容性。
2024-12-31