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柳叶刀:柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力

结果表明,即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者,也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力,有可能为老年患者更快带来功能上的益处。

2025-03-11

Cell子刊:舒易来团队报道AAV基因治疗后,遗传性耳聋患者的听力恢复情况

这项研究表明,PTA 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的主观工具,而 ABR 和 ASSR 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的客观工具,三者结合可以有效进行听觉评估。

2025-05-30

Nature Aging:付小龙/柴人杰/高建刚团队发现老年人听力下降的治疗靶点

这项研究表明了 HuR 是年龄相关听力损失(ARHL)的一个潜在治疗靶点。

2025-05-23

Nature:基因编辑研究新突破 STITCHR技术有望让基因修复更精准

来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种名为STITCHR的新技术,其或有望为基因编辑领域带来新的希望。

2025-04-17

舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法,恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力

该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力,并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。

2024-09-23

Science:新开发的基因编辑器evoCAST可以更精确地插入完整的基因

这种基因编辑器的最新迭代利用了细菌中的复杂酶,可以通过编程将一个完整的基因或多个基因插入人类基因组的特定位置,其效率适于基因治疗。

2025-05-24

Nature:基因治疗的“新大陆”!新生儿体内基因治疗的“黄金窗口”

这项研究的重大意义在于,它明确指出了新生儿期作为体内造血干细胞基因治疗的“黄金窗口”,并提供了概念性验证。

2025-06-04

Nature Methods:基因“看见”形态,图像“听懂”基因:OmiCLIP如何打破生命科学的“巴别塔”?

研究团队开发了了 OmiCLIP,一个革命性的视觉组学(Visual-Omics)基础模型(Foundation Model),它首次实现了组织病理图像与空间转录组数据的深度对话。

2025-06-09

基因编辑大牛张峰团队发现一种新的基因编辑系统TIGR-Tas,有望开发出更高效的基因编辑疗法

TIGR系统的发现不仅扩展了基因编辑工具箱,还为未来的研究和治疗提供了新的可能性。

2025-03-26