诺奖得主David Baker团队最新Nature：合成新型受体，创建更安全的CAR-T细胞疗法
该研究开发了一种高度可定制的工程化受体——合成膜内蛋白水解受体，这种受体可以感知周围环境中的分子，并据此改变细胞内基因的表达。
2024-11-29
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Science：利用合成抑制 T 细胞在局部实现免疫抑制，有望治疗一系列炎症性疾病
这些结果表明，设计定制的合成抑制 T 细胞是可行的，它们能产生局部靶向免疫抑制，如局部阻断 CAR-T 细胞攻击。
2024-12-30
Royalty与Syndax达成一项合成特许权使用费融资协议
2024-11-05
巨头“认栽”，基因疗法还有未来吗
2025-03-07
Food Chem Toxicol：双氢异黄酮作祟，下调关键蛋白，阻断甘氨胆酸合成致胆汁淤积
本研究利用人肝脏类器官模型，发现补骨脂中双氢异黄酮肝毒性最强，其通过下调胆汁酸CoA：氨基酸N-酰基转移酶表达，破坏甘氨胆酸合成，进而引发胆汁淤积。
2025-05-07