脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏risdiplam显著提高1型SMA婴儿生存率、改善运动里程碑！
2020年4月29日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日公布了评估risdiplam治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）婴儿的关键性全球FIREFISH Part 2研究（NCT02913482）的一年数据。结果显示，研究达到主要终点：risdiplam显著改善了1型SMA婴儿的存活率和运动里程碑。这些数据被选入第72届美国神经病学学会（AAN）
Myovant口服GnRH受体拮抗剂relugolix显著减少经期/非经期盆腔疼痛！
relugolix是一种每日一次、口服、促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，可减少雌二醇和睾酮的生成，开发用于治疗女性的子宫肌瘤和子宫内膜异位症，以及男性的晚期前列腺癌。
首个口服非唑类抗真菌药ibrexafungerp治疗外阴阴道念珠菌病III期项目成功！
2020年04月22日讯 /生物谷BIOON/ --Scynexis是一家总部位于美国新泽西州的生物技术公司，专注于开发创新疗法，用于克服和预防难以治疗和耐药的感染。近日，该公司公布了新型广谱抗真菌药物ibrexafungerp III期VANISH-306研究的阳性顶线结果。该研究调查了口服ibrexafungerp治疗外阴阴道念珠菌病（VVC）的疗效和安
Myovant每日一次口服GnRH受体拮抗剂relugolix在美国申请上市，缓解率96.7%
2020年04月22日讯 /生物谷BIOON/ --Myovant Sciences是一家专注于开发创新疗法用于女性健康和前列腺癌的医疗保健公司。近日，该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份新药申请（NDA），寻求批准每日一次口服relugolix（120mg）用于治疗晚期前列腺癌男性患者。在III期HERO研究中，relugolix治疗组
20年来首个口服非他汀类降胆固醇药物！大冢与Esperion签署独家协议在日本开发Nexletol/Nexlizet
2020年04月21日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企大冢制药（Otsuka Pharma）与美国生物制药公司Esperion Therapeutics近日联合宣布了一项许可协议，Esperion授予大冢在日本开发和商业化2款高胆固醇血症治疗药物Nexletol（bempedoic acid）和Nexlizet（bempedoic acid/ezeti
首个继发进展型多发性硬化症(SPMS)口服药物！诺华Mayzent治疗5年持续减缓残疾进展&认知损害！
2020年04月22日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）近日宣布，多发性硬化症药物Mayzent（siponimod）的最新数据已发表于美国神经病学学会医学期刊《神经病学》（Neurology）4月份的补充期刊。这些数据建立在现有临床证据的基础上：在继发进展型多发性硬化症（SPMS）患者中，Mayzent已被证明可以减缓肢体残疾的进展，并
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏risdiplam美国审查推迟3个月，即将在中国提交上市申请！
2020年04月09日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已将risdiplam新药申请（NDA）的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期延长了3个月，预计在2020年8月24日做出决定。risdiplam是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。此次审查周期延长
全球首个口服GLP-1降糖药：诺和诺德Rybelsus(semaglutide片剂)获欧盟批准！
2020年04月06日讯 /生物谷BIOON/ --诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Rybelsus（oral semaglutide，口服索马鲁肽）片剂，作为饮食控制和运动的辅助手段，用于血糖水平未得到充分控制的2型糖尿病成人患者，改善血糖控制。此次批准适用于欧盟27个成员国和英国，诺和诺德已计划在2020年下半年在首
Axsome新型口服多机制药物AXS-07用于偏头痛早期治疗III期临床获得成功！
2020年04月07日讯 /生物谷BIOON/ --Axsome Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发创新疗法用于中枢神经系统（CNS）疾病的治疗。近日，该公司公布了评估新型口服多机制药物AXS-07（MoSEIC meloxicam/rizatriptan，20mg/10mg）用于偏头痛早期治疗III期INTERCEPT研究（N
遗传性血管水肿(HAE)口服疗法！BioCryst血浆激肽释放酶抑制剂berotralstat在美欧日进入审查！
2020年3月31日讯 /生物谷BIOON/ --BioCryst制药公司致力于发现新型、口服、小分子药物，用于治疗酶在疾病生物学通路起关键作用、存在显著未满足医疗需求的罕见疾病。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理berotralstat（BCX7353，胶囊剂）的营销授权申请（MAA），这是一种每日口服一次的药物，用于预防遗传性血管水肿（HA