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Cell:开发出新型RNA编辑工具,有望降低基因治疗的风险

在一项新的研究中,耶鲁大学研究人员开发出一种新型RNA编辑工具家族,他们从广为人知的CRISPR-Cas9基因编辑工具中"发掘"出了靶向RNA的活性。

2025-08-27

Nature:患者来源类器官与反义寡核苷酸(ASO)联手,能否成为治疗罕见病的关键?

该研究不仅验证了个性化ASO治疗的可行性,还展示了类器官模型在药物筛选中的巨大潜力。

2025-01-31

Science:蛋白ALAS1的新作用,意外推动小RNA疗法的新纪元

ALAS1的“兼职”功能为siRNA疗法带来了新的希望。这一突破性的发现展示了基础科学研究如何为临床应用开辟新的道路,为未来的治疗方案提供了无限可能。

2024-12-30

Nature系列综述:赵方庆团队综述 AI 驱动的环状RNA发现

这篇综述总结了 circRNA 的发现、表征和功能分析算法方面的最新突破,还探讨了整合大规模 circRNA 测序数据所面临的挑战,并探索了人工智能(AI)驱动算法在未来的发展潜力。

2025-04-23

2025数字疗法大会盛大开幕,海南数字疗法创新岛加速腾飞

为加快打造海南全球数字疗法创新岛品牌,吸聚全球数字疗法创新要素资源,2025年8月15日—16日,“2025数字疗法大会”在海南省海口市盛大开幕。

2025-08-25

Nat Commun:利用反义寡核苷酸增加TRA2β基因中的毒性外显子水平,可激活癌细胞的自杀开关

这项新研究的核心是称为毒性外显子(poison exon)的微小遗传元件,这是大自然自己的蛋白生产“开关”。当这些外显子包含在RNA信息中时,它们会在蛋白形成之前触发其破坏,从而防止有害的细胞活动。

2025-03-17

中山大学张锐教授团队开发MIRROR,显著提高RNA编辑效率

实验结果表明,MIRROR gRNA的编辑效率最高可达传统gRNA的5.7倍,在小鼠体内实现了超过80%的编辑效率。

2025-04-25

Adv Sci:科学家发现皮肤修复的“双面侠”,揭秘环形RNA的神奇作用!

本文研究中,研究人员通过深入研究CircGLIS3(2)在皮肤伤口愈合中的作用,揭开了环形RNA在细胞生理调控中的神秘面纱。

2025-05-08

Nat Biotechnol:靶向RNA结合蛋白NPM1有望治疗急性髓性白血病

研究证实细胞表面上的一种 RNA 结合蛋白 NPM1 可以成为治疗急性髓性白血病(AML)和实体瘤的有效、选择性靶点。

2025-04-28