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Nature子刊 | 张晓辉/钟涛/李大力合作开发超高活性的腺嘌呤碱基编辑器及超高活性碱基编辑器

在人类遗传变异类型中,单核苷酸变异(SNV)在疾病相关的突变中占据了近60%1,2,因此开发高效精确的基因编辑工具对于治疗棘手的遗传疾病带来了希望。碱基编辑器(Base editor,BE)最早由哈佛

2023-03-06

STTT:魏于全/杨阳/陆方团队开发AAV载体先导编辑,治疗遗传性失明

该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子(split intein)和双AAV载体的先导编辑器,对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗,并实现了相当程度的视力恢复和维持。

2023-02-10

单片药HIV治疗药物「多伟托」稳定转换适应症纳入国家医保目录

多伟托是《中国艾滋病诊疗指南(2021年版)》一线推荐药物,由固定剂量的多替拉韦(50mg)和拉米夫定(300mg)组成。

2023-01-18

Chem:上海交大肖泽宇/张健团队开发DNA“模块化”可编程策略,构筑价配体实现对受体激活的精细调控

研究团队探讨了此最优双价配体与M1受体作用的分子机制。通过分子对接预测并实验证实了此双价配体与M1受体作用的氨基酸位点。

2023-01-18

《柳叶刀·肿瘤学》:新型特异性抗体,有望成为对抗各种HER2阳性实体瘤的利器!

这项研究发现HER2双特异性抗体Zanidatamab对乳腺癌和胃癌以外的癌症也具有很好的治疗效果,且安全性较高

2023-01-05

CD3/BCMA抗,制药巨头的必争之地

多发性骨髓瘤(MM)是一种无法治愈的血液肿瘤。当出现恶性病变时,存在于骨髓中的浆细胞迅速扩散并取代骨髓中的正常细胞。2020年,全球大约有17.6万人被诊断出患有多发性骨髓瘤。2022年,预计美国将有

2022-12-09

中国科学家开发能针对所有新冠变异株的特异性抗体,预防治疗两手抓

遗憾的是这项研究未能针对近期流行的XBB和BQ变异株进行测试。不过掌握了快速筛选的方法,相信未来科学家也能够针对新生变异尽快拿出有效的解决方案。

2023-01-15

狂犬病被动免疫新选择——全球首创抗要来了

新冠疫情爆发已3年有余,从Alpha、Beta到Delta以及目前正席卷全球的Omicron毒株及其亚型,新冠病毒的变种层出不穷,给抗击疫情带来一个又一个挑战。到今天为止,人类与新冠病毒抗争的&ldq

2022-12-07

更“快”的肿瘤新抗原质谱鉴定技术, 加快特异性抗体的研发

今天介绍的文章提供了一种全新的思路,以TP53突变产生的新抗原为靶点,研发了一种双特异性抗体,该抗体可以提高肿瘤细胞与T细胞的结合效率,进而达到杀死肿瘤细胞的效果。

2022-12-05

2022 ASH | 血液瘤新进展:4家巨头,10款

2022年,似乎可以被称为双特异性抗体(双抗)药物的“爆发之年”,4款新产品在全球获批上市,直接超过了历年上市的双抗药物总和。康方生物卡度尼利单抗(CTLA-4/PD-1)的获

2022-11-25