Nature子刊:CD19/CD22双靶点CAR-T赛道火热，斯坦福大学揭示I期临床数据
自2017 年 8 月诺华的 CD19靶向CAR-T细胞疗法 Kymriah 获FDA批准上市以来，全球目前共有5款批准上市的CAR-T产品，其中4款都以CD19为靶点。靶向CD19的CAR-T细胞（CAR19）和NK细胞具有令人印象深刻的抗肿瘤作用，这推动了治疗复发/难治性B细胞恶性肿瘤范式的改变。然而，大多数接受CAR19治疗的患
康方生物PD-1/CTLA-4双抗联合VEGFR-2单抗Ib/II期临床获批
8月4日，康方生物发布公告，称PD-1/CTLA-4双抗（AK104）联合VEGFR-2单抗(AK109)治疗晚期实体瘤患者的开放性、多中心 、Ib/II期临床研究获得国家药监局的批准。近年来，以PD-1为代表的免疫疗法在多种晚期实体肿瘤中均改善了患者的预后，但对于晚期实体瘤患者的生存获益仍有限。研究发现，免疫细胞和肿瘤血管生成之间存
Nat Commun：科学家成功利用CRISPR碱基编辑技术纠正产前溶酶体贮积病
2021年7月15日 讯 /生物谷BIOON/ --子宫内的碱基编辑或有望在机体病变发生之前来纠正致病性的突变，1型黏多糖病（MPS-IH，贺勒氏症，指任何一种涉及黏多糖先天性代谢紊乱的疾病）是一种影响机体多个器官功能的溶酶体贮积病（LSD，lysosomal storage disease），其通常会导致个体出生后发生早期的心肺衰竭。如今越来越多的研究证据
Mol Ther：腺嘌呤碱基编辑有望治疗α-1-抗胰蛋白酶缺乏症
2021年7月15日讯/生物谷BIOON/---单基因疾病α-1-抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1 antitrypsin deficiency, AATD）是一种常见的遗传性疾病，会影响肝脏和肺部。一项新的研究显示一种新的基因编辑形式能够有效地校正AATD患者细胞中的突变。这种称为腺嘌呤碱基编辑的新方法与包括CRISPR在内的其他编辑形式不同，因为碱基编辑
首个眼科双特异性抗体！罗氏faricimab在美欧进入审查：治疗DME和nAMD疗效媲美Eylea，治疗间隔更长!
如果获批，faricimab将是第一个旨在靶向驱动视网膜疾病的2个独特信号通路的药物。
Nature Methods：开发胞嘧啶碱基编辑器脱靶效应检测的新工具
北大-清华生命科学联合中心、北京大学生命科学学院伊成器教授课题组在Nature Methods杂志发表了题为“Detect-seq reveals out-of-protospacer editing and target-strand editing by cytosine base editors”的封面文章。研究人员在本研究工作的主要贡献如下：建立了一
Cell：双歧杆菌让母乳喂养的婴儿的免疫系统健康发育
2021年6月29日讯/生物谷BIOON/---许多由免疫系统失调引起的疾病，如过敏、哮喘和自身免疫疾病，可以追溯到出生后最初几个月发生的事件。到目前为止，免疫系统发育背后的机制还没有被完全理解。如今，在一项新的研究中，来自瑞典卡罗林斯卡研究所、Evolve Biosystems公司、美国加州大学戴维斯分校、内华达大学林肯分校和内华达大学雷诺分校的研究人员发
Nature发布PSCK9碱基编辑疗法最新数据：一次注射PCSK9降低约90％，持续长达10个月
PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin9型）能参与调节肝低密度脂蛋白（LDL）受体的生命周期。研究发现，人体中PCSK9的功能获得性突变与家族性高胆固醇血症有关，而PCSK9的功能丧失性突变则会导致LDL胆固醇浓度降低，能预防冠心病，这使得PCSK9成为动脉粥样硬化性心血管疾病治疗中一个十分有吸引力的靶点。PCSK9在肝脏中高表达，理论上，一次性