Nature：小胶质细胞替换疗法，治疗致命大脑疾病
研究发现，在稳态条件下，小胶质细胞向神经元递送溶酶体酶 β-己糖胺酶（Hex），用于降解神经节苷脂 GM2，GM2 是维持神经元细胞膜结构与功能的关键成分。
2025-08-19
Cell：高彩霞团队开发超大片段DNA编辑新方法，实现千碱基到兆碱基级的高效、精准、无痕编辑
该研究开发了新型染色体编辑系统 PCE，在动植物中实现了跨越 kb 到 Mb 级别的多类型染色体精准操纵。
2025-08-06
Nature子刊：个性化定制碱基编辑器，治疗致命血管疾病
该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器，成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征（MSMDS）小鼠模型。
2025-09-15
Cell Stem Cell重磅综述：彭勃/饶艳霞团队详细介绍小胶质细胞替换的实现原理和发展历程
这证明了小胶质细胞替换治疗的临床可行性、安全性和有效性，标志着该策略从动物模型迈向临床治疗的首次跨越。
2025-12-05
复旦×上海交大合作最新Science论文：首次进行小胶质细胞替换临床治疗，成功阻断致命脑疾病进展
该研究开发了小胶质细胞替换疗法，通过替换中枢神经系统中的致病基因突变小胶质细胞，成功阻断了致命大脑疾病 ALSP 的进展。
2025-07-12
Science：重写基因表达法则——转录起始点如何“遥控”数万碱基外的终止密码
从DNA序列的线性顺序，到染色质的折叠构象，再到转录机器RNAPII的行进节律，每一个元素都相互关联，共同决定了最终生命乐章的奏响。
2025-10-12
Cell：新研究绘制出活细胞中DNA折叠的单碱基对分辨率图谱
科学家们共同提出了一个新的基因调控模型：细胞利用电磁力将DNA控制序列带到表面，在那里它们聚集形成基因活动的"岛屿"。
2025-11-30
乔治·丘奇最新论文：定向进化出更精准、高效的碱基编辑器
通过优化 gRNA 和脱氨酶来最小化旁观者编辑以提高碱基编辑精度，同时不牺牲其编辑效率。该研究建立了一个可扩展的碱基编辑器精准工程框架，解决了基因组编辑应用面临的一个重大挑战。
2025-12-22
Cell：我国科学家在真核细胞中实现百万碱基的精确基因组编辑
关键技术突破包括：成功整合长达18.8 kb的大片段DNA、完成5 kb DNA序列的完全替换、实现12 Mb染色体倒位、4 Mb染色体删除以及全染色体易位。
2025-08-29
Cell Stem Cell综述：彭勃/饶艳霞团队总结小胶质细胞替换从动物模型实现到临床治疗的五年快速发展历程
这证明了小胶质细胞替换治疗的临床可行性、安全性和有效性，标志着该策略从动物模型迈向临床治疗的首次跨越。
2025-12-19