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Cell:开发出新型RNA编辑工具,有望降低基因治疗的风险

在一项新的研究中,耶鲁大学研究人员开发出一种新型RNA编辑工具家族,他们从广为人知的CRISPR-Cas9基因编辑工具中"发掘"出了靶向RNA的活性。

2025-08-27

Nature子刊:个性化定制碱基编辑器,治疗致命血管疾病

该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器,成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征(MSMDS)小鼠模型。

2025-09-15

抗上位,PD-1江湖再起风云

当国产PD-(L)1/VEGF双抗所代表的创新疗法凭借305亿美元的BD交易总额,以破竹之势撬动全球新药研发市场时,肿瘤免疫领域的新一轮革命已然拉开了帷幕——这不是猜想,而是此刻正在发生的行业“地震”

2025-06-09

Nature:基因编辑研究新突破 STITCHR技术有望让基因修复更精准

来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种名为STITCHR的新技术,其或有望为基因编辑领域带来新的希望。

2025-04-17

Nature子刊:武汉大学殷昊团队实现快速生成长链化学修饰epegRNA,实现高效先导编辑

该团队所开发的方法不仅成功实现了长链、高质量化学修饰RNA的高效制备,而且在以pegRNA为模型的测试实验中得到了充分的验证。

2024-10-05

中山大学张锐教授团队开发MIRROR,显著提高RNA编辑效率

实验结果表明,MIRROR gRNA的编辑效率最高可达传统gRNA的5.7倍,在小鼠体内实现了超过80%的编辑效率。

2025-04-25

礼来收购Verve公司,为人类头号致死原因开发基因编辑疗法

在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)和/或早发冠状动脉疾病患者中,单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)呈剂量依赖性降低。

2025-06-19

Cell Stem Cell:张楹团队利用先导编辑助力精准表位改造,破解免疫治疗在靶毒性难题

该研究为AML等恶性疾病的精准免疫治疗开辟了新的突破口,展示了精准表位编辑技术的潜力,未来有望应用于更广泛的临床治疗领域。

2024-10-04

Cell:我国科学家在真核细胞中实现百万碱基的精确基因组编辑

关键技术突破包括:成功整合长达18.8 kb的大片段DNA、完成5 kb DNA序列的完全替换、实现12 Mb染色体倒位、4 Mb染色体删除以及全染色体易位。

2025-08-29

Nature:CRISPR - Cas9 除基因编辑外,竟还能这样调控细菌免疫

来自密歇根大学等机构的科学家们通过研究揭示了CRISPR-Cas9在细菌免疫中的新角色,从而为理解细菌如何适应环境变化提供了新的视角。

2025-09-08