辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市
2023年12月，marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）获得了FDA和EMA的受理。其中，FDA将PDUFA日期定在2024年Q4，EMA预计在2025年Q1做出审批决定。
2024-08-17
FDA批准甲状旁腺功能减退激素替代疗法上市
TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素（PTH）前药，旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平，以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。
2024-08-13
改良CAR-T细胞疗法！最新Science子刊研究：TOP CAR-T细胞疗法在实体瘤治疗领域获得重大突破
使用TOP CAR的CAR-T细胞疗法在胰腺、肺和胶质母细胞瘤小鼠模型中表现卓越，显著提高了小鼠的存活率。
2024-07-12
first in class基因疗法I期研究结果积极
基于队列4的积极结果，Jeune Aesthetics计划开展KB301改善肩部动态皱纹的II期研究。目前，FDA尚未批准任何注射剂用于优先美容该部位。
2024-09-03
研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法
该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变，并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列，且其中包含提前终止密码子。
2024-08-19
GSK与Rgenta达成合作，开发靶向RNA小分子疗法
根据协议条款，Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑付款，该公司有可能通过选择权行使、研究、开发、监管和商业化里程碑付款，以及分级专利费和潜在股权投资，获得高达近5亿美元收益。
2024-12-11
JEM：新型组合性疗法有望治疗人类转移性卵巢癌
基于这一概念，研究者Zhang等人设计了一种方法，其能通过结合β-葡聚糖（β-glucan，一种病原体所衍生的骨髓细胞激活剂）和干扰素γ（IFNγ）的疗法，从而就能特异性地激活腹腔中的骨髓细胞。
2024-12-19
Cancer Cell：新型抗癌药物或能让免疫疗法变得更加有效
本文研究结果表明，EZH2的抑制除了能促使淋巴瘤B细胞具有一定的免疫原性外，还能通过直接对CAR-T细胞发挥作用从而增强CAR-T细胞的疗效。
2024-12-15