Cell：我国科学家揭示努南综合征和多发性雀斑努南综合征的发病机制
2020年10月10日讯/生物谷BIOON/---努南综合征（Noonan syndrome, NS）和多发性雀斑努南综合征（Noonan syndrome with multiple lentigines, NS-ML）是由蛋白SHP2突变引起的罕见人类发育障碍。在此之前，NS和NS-ML的发病机制一直不清楚，也没有任何有效的方法来治疗这些疾病。如今，在一项
Nat Commun：多发性硬化药物可用于治疗冠状病毒感染
在最近一项研究中，科学家们发现一种抗病毒药物，能有效抑制引起COVID-19的冠状病毒复制，同时还能有效抑制因感染病毒引发的炎症反应。相关结果发表在最近的《Nature Communications》杂志上。
Nat Chem Biol：揭示药物泊马度胺有效治疗多发性骨髓瘤的分子机理
2020年10月6日 讯 /生物谷BIOON/ --多发性骨髓瘤是一种白细胞癌症，患者通常会在5年内发生死亡，而临床医生通常会使用药物沙利度胺(thalidomide)及其在结构上类似的药物（比如来那度胺和泊马度胺）来治疗多发性骨髓瘤患者，药物泊马度胺通常能给对来那度胺耐药性的多发性骨髓瘤患者带来一定的治疗效益，但目前研究人员并不清楚其背后作用的具体分子机制
用于青少年特发性关节炎 辉瑞XELJANZ在美获批第四项适应症
9月28日，辉瑞宣布，美国FDA批准XELJANZ？（tofacitinib，托法替尼）用于治疗活动性多关节病程的青少年特发性关节炎（pcJIA）2岁及以上儿童和青少年患者。此次批准了两种配方，一种是片剂，另一种是口服溶液，需要根据患者体重给药。辉瑞表示，XELJANZ口服液剂型预计在2021年第一季度末上市，而5毫克的片剂将立即上市。这项批准使得XELJA
加码多发性硬化症！罗氏启动三项临床试验研究
9月9日，罗氏旗下Genentech（基因泰克）在多发性硬化症的治疗和研究（ACTRIMS）和欧洲多发性硬化症治疗和研究委员会（ECTRIMS）美洲委员会第8次联席会议上宣布启动三项临床试验计划，包括针对研究性药物fenebrutinib用于治疗多发性硬化症（MS）的创新3期试验计划，针对Ocrevus（ocrelizumab，奥美珠单抗）高剂量3期试验计划
武田Ninlaro多发性骨髓瘤临床失败 $100亿资产剥离计划未完成
9月9日，武田在血液肿瘤学会（SOHO）网络科学会议上公布了NINLARO？ （ixazomib，伊沙佐米）联合来那度胺和地塞米松（相较于安慰剂联合来那度胺和地塞米松）用于治疗新诊断的、不符合自体干细胞移植条件的多发性骨髓瘤（MM）患者的3期临床研究TOURMALINE-MM2的具体结果。研究发现，与安慰剂相比，在来那度胺和地塞米松组合中加入NINLARO，