Science：HACE工具精准操控基因突变，助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说，“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起，使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Nature：患者来源的类器官为低成本高效筛选治疗罕见遗传病的个性化反义寡核苷酸带来希望
患者衍生的类器官模型有可能被广泛用于创建细胞系统，以研究涉及心脏、肾脏、肝脏和其他组织的疾病，此外还可能确定哪些药物可能对特定患者有效，哪些药物可能无效。
2025-02-14
《先进科学》：山东大学团队发现促进α-Syn蛋白降解的新机制，为帕金森病带来治疗新靶点!
该研究揭示了，OTUD5主要通过促进α-Syn的K63连接的多泛素化，来调节α-Syn的降解，进而发挥保护多巴胺能神经元的作用。
2025-01-25
蔡宇伽/洪佳旭团队开发基于病毒样颗粒的新型基因编辑递送工具，为亨廷顿病治疗带来新希望
研究团队表示，RIDE 系统的成功开发为亨廷顿舞蹈症的治疗带来了新希望，并有望在未来应用于其他神经退行性疾病和遗传性疾病的治疗。
2025-02-12
Mol Cell | 贾松涛/单淳敏合作揭示复制体蛋白Mrc1在表观遗传信息传递中的关键作用
本研究发现，一个名为Mrc1的复制体蛋白在亲代组蛋白H3-H4向后随链的转移过程中发挥关键作用，从而确保异染色质的正确遗传。
2024-08-05
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
Biomaterials：人类心肌细胞在太空中能存活更长时间，为地球上更好的治疗策略提供线索
当这些细胞在太空中度过了八天后，活细胞培养物被送回地球。回到地球后，研究人员对太空飞行的心肌细胞和地球上的心肌细胞进行了表征，以研究经历过微重力的心肌细胞所特有的分子变化。
2025-02-24
Adv Sci：乳酸乙酯或有望治疗人类酒精相关的肝脏疾病
这项研究为理解食源性小分子乙酸乙酯在调节ALD中的作用提供了新见解，也为开发针对ALD及其他代谢疾病的新型防治策略开辟了道路。
2024-12-25