AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
无进展生存期翻倍！安进KRAS抑制剂组合获FDA优先审评资格
目前，安进正在进行3期临床试验评估Lumakras与化疗联用，一线治疗携带KRAS G12C突变，PD-L1阴性晚期非小细胞肺癌的疗效。
2024-08-11
囊泡乙酰胆碱转运蛋白VAChT的底物识别和药物抑制机制获得进展
该研究加深了人们对VAChT乃至整个SLC18家族蛋白底物识别机制的理解，并为针对vesamicol和VAChT的药物设计提供了重要参考。
2024-07-03
解读近期科学家们在人类炎性肠病研究领域取得的新进展！
机体锰缺乏或会加剧人类炎性肠病的进展、抗生素使用增加机体炎性肠病风险背后的分子机制、人类帕金森疾病和炎性肠病之间的神秘遗传关联
2024-09-29
多篇重磅级文章解读科学家们在HIV研究领域取得的新进展！
实验性单次注射疗法展现惊人潜力，能够在长达30周内显著压制非人灵长类动物体内的SHIV水平、实验性药物BLZ945有望根除隐藏大脑中的HIV
2024-08-30
生长抑素受体5与天然肽和药物分子的激活机理研究获得进展
该研究利用冷冻电子显微镜技术，解析了天然多肽激动剂CST17和临床抗肿瘤药物octreotide分别激活SSTR5并结合下游Gi蛋白的三维复合物结构，分辨率分别为2.7和2.9埃。
2024-07-10
用于肿瘤免疫治疗的智能多肽组装体系取得进展
这项研究利用T细胞杀伤肿瘤细胞过程中释放的GrB作为调控分子，在肿瘤局部实现IMDQ的精准释放，改善免疫抑制微环境，进一步增强GrB的分泌。
2024-04-26
