乙肝功能性治愈！强生肝脏靶向siRNA药物JNJ-3989短期治疗持久抑制HBsAg(乙肝表面抗原)！
JNJ-3989可沉默所有HBV基因产物，在逆转录过程上游进行干预，有潜力实现功能性治愈。
NBIb-1817一次性给药后3年：持续缩短OFF时间/延长ON时间、改善运动功能！
NBIb-1817编码AADC酶，该酶可将左旋多巴转化为多巴胺。随病情进展，大脑中AADC酶减少。
一种实验性疗法或有望成功治愈HIV感染
2020年7月27日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一名感染AIDS的巴西男子在接受了一项旨在清除体内隐藏潜伏病毒的高强度实验性药物疗法治疗后，已经一年多没有出现任何疾病症状了；研究者表示，这个病例需要进行独立的验证，现在推测可能的治疗方法或许还为时尚早。图片来源：Federica Narancio/Zoom加利福尼亚大学的研究者Monica Gand
首个进行性纤维化间质性肺病(PF-ILD)药物！勃林格殷格翰Ofev(尼达尼布)显著延缓肺功能下降！
在中国，Ofev已获批2个适应症(IPF,SSc-ILD)，PF-ILD申请已被国家药监局受理。
新药唤醒睡眠的HIV病毒，可以功能性治愈HIV！
2020年6月28日讯 /生物谷BIOON /——桑福德·伯纳姆·普雷比医学发现研究所的科学家们研制出了一种新一代药物Ciapavir (SBI-0953294)，它能有效地激活休眠的人体免疫缺陷病毒(HIV)。这项研究发表在《细胞医学报告》（Cell Reports Medicine）上，目的是通过激活并消除所有潜伏的HIV病毒，创造出一种有效的艾滋病治愈
Science：存在100年的性寄生谜团终破解！牺牲免疫功能来换取雌雄永久连体
2020年8月1日讯/生物谷BIOON/---深海琵琶鱼（anglerfish，也称为安康鱼）采用了一种不可思议的繁殖策略。矮小的雄鱼与体型较大的雌鱼永久结合，融合它们的组织，建立共同的血液循环。这样一来，雄鱼就完全依赖于雌鱼的营养供应，就像母亲子宫里的发育中的胎儿或移植病人体内的供体器官一样。在琵琶鱼中，这种不寻常的现象被称为性寄生（sexual para
Nat Commun：揭示炎性细胞死亡调节因子的新功能！
2020年6月22日讯 /生物谷 BIOON /——澳大利亚 Walter and Eliza Hall 医学研究所的研究人员在理解炎症细胞死亡调节蛋白MLKL及其在疾病中的作用方面取得了重大进展。在今日发表在《自然通讯》（Nature Communications）杂志上的三项研究中，该团队使用先进的成像技术可视化了MLKL激活过程中的关键步骤，揭示了之前
乙肝功能性治愈！单次皮下注射RNAi疗法AB-729显著、持久降低乙肝表面抗原(HBsAg)水平！
2020年05月19日讯 /生物谷BIOON/ --Arbutus Biopharma是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染的药物。近日，该公司公布了一项Ia/Ib期临床试验（AB-729-001）的阳性随访数据。这些数据来自于单剂量60mgAB-729队列，该队列中正在接受背景核苷（酸）疗法治疗的慢性HBV患者接受了单次
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏risdiplam：显著改善运动功能，快速持续提高SMN蛋白水平！
risdiplam是一种剪接修饰剂，有潜力成为治疗全部3种类型SMA的首个口服药物。
Science：首次发现存在参与嘌呤产生的功能性代谢区室
2020年4月21日讯/生物谷BIOON/---40多年来，科学家们一直假设存在促进细胞内各种过程的酶簇（enzyme cluster）或“代谢区室（metabolon）”。在一项新的研究中，来自美国宾夕法尼亚州立大学的研究人员通过使用一种新的成像技术和质谱，首次直接观察到参与产生嘌呤（最为丰富的细胞代谢物）的功能性代谢区室。这些发现可能会导致开发新的破坏癌