elife：脑功能生物标志物有助于诊断隐藏性失聪
近日麻省研究人员做出的一项新研究，揭示了两个能够解释人们在嘈杂环境中无法有效交流的生物标志物。这项研究于上周在线发表在科学杂志《eLife》上，可以为隐性听力损失的临床测试提供信息。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药物！罗氏risdiplam治疗2型/3型SMA III期临床显著改善运动功能！
2020年02月07日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日在法国埃夫里举行的第二届国际脊髓性肌萎缩症科学和临床大会上公布了脊髓性肌萎缩症（SMA）口服药物risdiplam III期SUNFISH试验关键第二部分（Part 2）的一年期数据。SUNFISH是有史以来对2型或3型SMA患者（2-25岁）进行的最大规模的安慰剂对照试验，第二部分研
抑制而非根除HIV病毒可以实现艾滋病功能性治愈
2019年12月25日讯/生物谷BIOON/---寻找治疗艾滋病（AIDS）的方法部分上集中于根除受到HIV感染的细胞的方法。如今，在一项新的研究中，来自瑞典卡罗林斯卡研究所和美国宾夕法尼亚大学的研究人员发现这种方法对于功能性艾滋病治疗可能不是必需的。在针对一部分无需治疗就能够与HIV病毒一起共存的HIV阳性患者的研究中，他们发现这些患者的淋巴细胞可以抑制这
乙肝功能性治愈！强生/Arrowhead公布RNAi药物JNJ-3989双联疗法和三联疗法最新临床数据！
2019年11月14日/生物谷BIOON/--2019年第70届美国肝病研究协会(AASLD)年会于11月8-12日在美国波士顿举行。美国肝病年会(The Liver Meeting)是目前世界上最大、最具权威的肝脏病学会议，每年都有来自世界各地的9000余名肝病学家和从事肝病研究的专业人士前来参会，一起分享探讨肝病学领域的突破性研究成果、新的治疗指南以及最新的治疗进展。此次会议上，RNAi治疗公
乙肝功能性治愈！吉利德TLR8激动剂GS-9688每周口服一次可降低HBsAg或HBeAg水平
2019年11月12日/生物谷BIOON/--美国制药巨头吉利德（Gilead）近日在波士顿举行的第70届美国肝病研究协会（AASLD）年会上公布了乙肝功能性治愈新药GS-9688（selgantolimod）的临床研究新数据。GS-9688是一种口服、选择性toll样受体8（TLR8）小分子激动剂。在一项针对48例已实现病毒学抑制的慢性HBV感染者开展的多中心、随机、双盲II期研究中，GS-96
乙肝功能性治愈新希望!罗氏与Dicerna签署$17亿协议，开发乙肝病毒RNAi疗法DCR-HBVS！
2019年11月04日讯 /生物谷BIOON/ --Dicerna Pharmaceuticals是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物制药公司，致力于利用其专有的RNA干扰（RNAi）技术平台开发治疗肝脏疾病和癌症的新疗法。近日，该公司宣布与罗氏达成一项研究合作与许可协议，利用Dicerna公司专有的GalXC RNAi平台技术开发治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染的创新疗法。此次合作将集中于
研究人员建立功能性血管状系统类脑器官
2019年10月7日，来自耶鲁大学干细胞中心In-Hyun Park研究组在Nature Methods杂志发表了题为“Engineering of human brain organoids with a functional vascular-like system”的文章，在其前期研究的基础上，利用人类胚胎干细胞建立了具有功能性血管状系统的类脑器官（vhCOs），为研
Nat Med：利用多能性干细胞移植在动物中生长出功能齐全的肺部
2019年11月12日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国哥伦比亚大学的研究人员能够使用移植的干细胞在小鼠胚胎中生长出功能齐全的肺部。这一发现表明人们最终有可能使用这种技术在动物中为需要肺部移植的患者生长出人肺部，以及研究新的肺部治疗方法。相关研究结果于2019年11月7日在线发表在Nature Medicine期刊上，论文标题为“Generation of functional
强生Invokana(卡格列净)在各种肾功能水平患者中均显示疗效和良好安全性！
2019年11月13日讯 /生物谷BIOON/ --美国医药巨头强生（JNJ）旗下杨森制药近日公布了里程碑III期CREDENCE研究的重要新分析结果，显示SGLT2抑制剂类降糖药Invokana（canagliflozin，卡格列净）在不同肾功能水平或估计肾小球滤过率（eGFR）患者中一致地降低了肾脏和心血管（CV）事件风险。该分析表明，Invokana在所有测试的eGFR水平上都提供了强有力的
恢复线粒体功能 创新疗法关键性临床试验结果积极
今日，Reata公司宣布，其在研Nrf2激动剂omaveloxolone，在治疗弗里德赖希共济失调症（Friedreich’s Ataxia，FA）患者的关键性2期临床试验第二部分中，取得了积极的顶线结果。Omaveloxolone的治疗使患者的神经功能得到改善。基于本次获得的试验数据，Reata公司计划着手向各监管机构递交omaveloxolone的新药申请。FA是一种最常见的遗传性