研究揭示LARP7介导U6修饰及其在生精细胞mRNA精准剪接和精子发生中的功能
2月3日，国际学术期刊Molecular Cell 在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心/生物化学与细胞生物学研究所刘默芳研究组的最新研究成果“LARP7-Mediated U6 snRNA Modification Ensures Splicing Fidelity and Spermatogenesis in Mice”。该研究报道了LARP7蛋
罗氏剪接修饰剂risdiplam治疗1型SMA关键临床研究获得成功！
2020年01月24日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日公布了评估risdiplam治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）婴儿的关键性FIREFISH研究（NCT02913482）第二部分的阳性结果。risdiplam是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，目前正开发用于所有类型（1型、2型、3型）SMA的治疗。FIREFI
Cell Rep：靶向作用剪接因子或有望治疗三阴性乳腺癌
2019年12月6日 讯 /生物谷BIOON/ --如果你机体的DNA是一本食谱的话，那么单一基因或许就是一个菜谱，但这是一个灵活的菜谱，如果编辑其中一种方法能够做成一个“派”的话，另外一种编辑方式就能做成一个蛋糕；近日，一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中，来自康涅狄格大学的科学家们通过研究发现，上述差异或许就会导致癌症的发生。图片来源
罗氏剪接修饰剂risdiplam在美国进入优先审查！
2019年11月26日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理risdiplam的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年5月24日。之前，FDA已授予risdiplam孤儿药资格和快速通道资格。r
研究人员揭示RNA剪接在阿尔茨海默症中的作用
2019年10月8日，美国贝勒医学院Joshua Shulman教授课题组在Cell Reports发表题为Tau-mediated Disruption of the Spliceosome Triggers Cryptic RNA-splicing and Neurodegeneration in Alzheimer’s Disease的文章，进一步揭示了RNA剪接在Tau蛋白引起
Nature：研究人员发现了与mRNA前剪接相关的关键机制
2019年9月10日讯 /生物谷BIOON /——科罗拉多大学医学院的科学家们进行了一项新的研究，该研究揭示了一个关键的细胞过程的机制。该研究集中在pre-mRNA (pre - cursor-messenger RNA)剪接过程中，剪接体(剪接体是一种巨大的蛋白质-RNA复合物)去除pre-mRNA中不编码蛋白质的区域(称为内含子)。RNA转录的剩余部分被称为外显子，然后被粘在一起。Pre-mR
Nat Commu：艾滋病毒通过细胞间直接接触传播
2019年8月20日讯 /生物谷BIOON /——像人类免疫缺陷病毒(HIV)这样的病原体的传播常常是在试管中（即在二维细胞培养中）进行研究的，尽管它几乎不能反映人体中更为复杂的情况。而近日海德堡大学的一个跨学科的科学家团队利用创新的细胞培养系统、定量图像分析和计算机模拟，探索了艾滋病毒如何在三维组织样环境中传播。研究人员的结果表明，这种组织结构迫使病毒通过细胞间的直接接触传播。尽管经过30多年的
Nature：针对RNA转录和剪接的新观点！磷酸化调节着RNA聚合酶II对不同凝聚物的偏好性
2019年8月17日讯/生物谷BIOON/---细胞通常产生区室来控制重要的生物功能。细胞核就是一个很好的例子；它被核膜包围着，容纳着基因组。然而，细胞还含有未被膜包围的较为短暂存在的封闭室，就像水中的油滴。在过去两年中，这些称为液滴状“凝聚物（condensates）”的封闭室已越来越多地被认为是控制基因的主要参与者。如今，在一项新的研究中，来自美国怀特黑德生物医学研究所的研究人员发现凝聚物在剪
利用剪接体稳态变化开发首创免疫疗法！百时美施贵宝与卫材子公司H3达成战略合作！
2018年12月19日/生物谷BIOON/--百时美施贵宝（BMS）与日本药企卫材（Eisai）及其美国精密医药研发子公司H3 Biomedicine近日宣布达成了一项多年的研究合作，专注于评估利用H3公司RNA剪接平台开发的创新疗法是否能够对癌症提供更有力的反应。新的合作将探索调制RNA剪接已开发潜在的首创（first-in-class）疗法，指导免疫系统靶向癌细胞，并帮助更多的患者体验免疫治疗
科学家构建RNA结合蛋白的剪接调控作用预测模型
基因组研究结果显示，人体内超过90%的基因存在选择性剪接(alternative splicing)。该过程在不同组织以及不同生理阶段受到严格的调控，其失调会导致多种疾病的发生。选择性剪接的体内调控主要由前体mRNA中的顺式元件(cis-elements) 招募反式剪接作用因子（trans-acting splicing factors）来实现。通常情况下，反式剪接作用因子存在一个模块