阿斯利康/Ionis配体偶联反义药物eplontersen获美国FDA孤儿药资格!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。
Nature：新型化合物macolacin有望击败医院里常见的耐多药细菌
在一项新的研究中，来自美国洛克菲勒大学的研究人员报告了他们发现的一种化合物，它有可能战胜粘杆菌素耐药性。 在动物实验中，这种潜在的抗生素高度强效地抵抗危险的机会性病原体，比如鲍曼不动杆菌（医疗机构中最常见的感染原因）。这一发现可能会开发出一类新的抗生素，以对抗对其他治疗方法没有反应的菌株。
Science Immunology:开发出新一代高效、低毒的肿瘤特异性IL-12前体药物
Science Immunology在线发表了中国科学院生物物理研究所研究员彭华与美国德克萨斯大学西南医学中心教授傅阳心合作完成的研究论文A tumor-specific pro-IL-12 activates preexisting cytotoxic T cells to control established tumors。该工
Nature：科学家发现人脑皮层前体细胞可产生兴奋性和抑制性神经元
人脑皮层前体细胞在神经发育过程中，可产生兴奋性神经元和胶质细胞，但能否产生抑制性神经元仍不清楚。近日，美国加州大学旧金山分校的研究团队在《Nature》发表了题为“Individual human cortical progenitors can produce excitatory and inhibitory neurons”的文
多项临床前研究表明刺突蛋白-铁蛋白纳米颗粒疫苗有望抵抗包括SARS-CoV-2在内的一系列冠状病毒
最近发表的一系列临床前研究表明美国沃尔特-里德陆军研究所（WRAIR）的研究人员开发的刺突蛋白-铁蛋白纳米颗粒（Spike Ferritin Nanoparticle, SpFN）COVID-19疫苗不仅能引起有效的免疫反应，而且还可能对令人担忧的SARS-CoV-2变体以及其他冠状病毒提供广泛的保护。
英矽智能宣布在12个月内发现两款靶向PHD2的临床前候选化合物
英矽智能(InsilicoMedicine)今天宣布，公司已提名两款临床前候选化合物ISM012-077和ISM012-042，分别用于治疗肾性贫血和炎症性肠炎。
联拓生物宣布Mavacamten在3期注册临床试验EXPLORER-CN中完成中国首例患者给药
联拓生物2022年1月10日正式宣布,mavacamten在用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的3期临床试验EXPLORER-CN中,完成了首位中国患者给药。
Molecular Therapy: Nucleic Acids | DUX4靶向反义寡核苷酸全身给药治疗面肩肱骨肌营养不良症
面肩肱骨肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者的骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不适当表达引起的，DUX4激活了不同的肌毒途径。