自体造血干细胞基因疗法！OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）成功减少患者输血需求
2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞（HSC）基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的完整临床概念验证（proof-of-concept）
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
Adv Materials：人造血管可以满足特定需求
2019年4月4日 讯 /生物谷BIOON/ --当器官或组织受损时，必须形成新的血管，因为它们在营养和清除浪费方面起着至关重要的作用。这是器官和组织恢复正常功能的唯一途径。目前，将生长因子或遗传物质注射到目的组织部位可以引发血管生成，即从此前存在的血管中生长新血管。在发表在《Advanced Materials》期刊上的一项研究中，由Prasad Shastri教授领导的弗莱堡大学和巴塞尔大学的
Nat Commun：揭示调节造血干祖细胞分化更新的新型分子机制
2019年3月18日 讯 /生物谷BIOON/ --机体需要制造持续的血细胞供应来进入循环，血细胞的功能范围非常广，比如其会向组织供氧、抵御感染、还能帮助机体在损伤后促进血液凝固；避免这些细胞发生缺陷或过度增殖往往涉及非常严格的调控机制，但研究人员并不清楚其中所涉及的分子机制。图片来源：ifpnews.com近日，来自大阪大学的科学家们通过研究发现，一种名为Ragnase-1的分子或能调节造血干祖
Science：中美科学家揭示AIBP介导的胆固醇外流调节造血干细胞的命运
2019年3月3日讯/生物谷BIOON/---在脊椎动物中，造血干/祖细胞（hematopoietic stem/progenitor cell, HSPC）通过产生全部的血细胞谱系来维持造血输出。之前的研究已表明血管在发育期间的HSPC特化中起着至关重要的作用。在胚胎发生期间，HSPC由位于背主动脉（dorsal aorta, DA）底部的一个罕见的内皮细胞群体产生。早前的研究已表明作为一种载脂
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药
2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使
研究发现影响组织炎症癌症转变及免疫治疗响应的免疫细胞和分泌因子
2月12日，国际学术期刊Cell Reports（《细胞通讯》）在线发表了中国科学院上海营养与健康研究所隶属的计算生物学研究所（中国科学院-马普学会计算生物学伙伴研究所）韩敬东研究组的论文“Immune cell types and secreted factors contributing tissue inflammation-to-cancer transition and im
Lonza和AllCells联合推动造血原代细胞的全球商业化
动脉网获悉，瑞士知名的生物制药公司Lonza和行业领先的生物技术公司AllCells于近期建立合作伙伴关系，将共同生产造血原代细胞并推广其在全球的商业化应用。此次合作关系将扩大Lonza旗下原有造血细胞的供应量，使细胞生物学家能够更方便地获得大量高质量细胞以促进其科学研究。根据新协议，所有AllCells研究产品组合将以Lonza品牌的名义推出，并允许全球范围内的科学家在一系列应用领域
Sci Immunol：重编程技术可以将成纤维细胞转变为抗原呈递细胞
2018年12月11日 讯 /生物谷BIOON/ --瑞典隆德大学的研究团队首次成功地将小鼠和人类皮肤细胞重新编程为称为树突状细胞的免疫细胞。该过程快速有效，代表了直接重编程诱导免疫的开创性贡献。重要的是，该发现开辟了开发针对癌症的新型基于树突细胞的免疫疗法的可能性。我们所谓的树突状细胞是免疫系统的哨兵。他们的任务是扫描我们的组织中的外来颗粒，如细菌，病毒或癌细胞，并吞噬它们。他们随后将颗粒分解成
高达10%的人体血细胞来自肠道中的造血干细胞库
2018年12月4日/生物谷BIOON/---科学家们之前曾认为血细胞是一群特殊的造血干细胞在骨骼中专门产生的。然而，在一项新的研究中，来自美国哥伦比亚大学瓦格洛斯内外科医生学会的研究人员吃惊地发现人体肠道可能利用它自身的造血干细胞库提供高达10%的用于人体循环的血细胞。相关研究结果于2018年10月29日在线发表在Cell Stem Cell期刊上，论文标题为“Human Intestinal