《Nature》破解罕见病治疗新思路：发现“坏基因”的“好搭档”ABHD18，抑制它可治疗Barth综合征
该研究利用功能基因组学方法系统地识别了与 TAZ 相关的基因间相互作用，并确定了 ABHD18 为一种编码 CL 成熟过程中典型酶的基因抑制因子，同时也将其视为治疗 BTHS 的潜在药物靶点。
2026-02-14
免疫抑制剂“误伤”肝血管？类器官模型揭秘双阶段损伤机制，干细胞技术破解移植用药谜题
来自日本东京科学大学等机构的科学家们通过研究，借助人类干细胞衍生的“迷你肝脏”模型首次揭示了ATG损伤肝血管的双阶段机制，为理解这一临床难题提供了全新视角。
2026-02-11
Autophagy：华中科技大学章小平等发现PRKAB2作为肾细胞癌中的肿瘤抑制因子
研究结果确立了PRKAB2作为RCC中一个关键的肿瘤抑制因子，靶向PRKAB2相关通路可能为增强RCC治疗效果和克服其耐药性提供一种有前景的治疗策略。
2026-02-11
Adv Sci：青岛大学徐许峰等团队发现下丘脑特定神经元是疼痛信号放大器，阻断其下游受体可显著镇痛，为研发新药指明方向
本研究揭示了一条尚未被报道的、参与偏头痛样异常性疼痛的PVNCRF-SP5CGlu通路，为偏头痛的神经生物学机制提供了新见解，并为其治疗提供了潜在靶点。
2026-03-13
Cell Death & Differ：西安交通大学涂康生等发现TUFT1通过稳定TGF-β受体II蛋白促进肝星状细胞活化为促转移的肌成纤维细胞
该研究揭示了TUFT1在肝脏肿瘤微环境中的新功能，强调了其通过促进TβRII蛋白稳定性，在HSC活化及促转移肝微环境形成中扮演关键调节因子的角色。
2026-02-11
《Science》研究揭示CD43才是AML免疫逃逸核心，其形成的“糖屏障”可同时抑制三大免疫细胞
该研究发现细胞表面的糖蛋白 CD43 是一种强大的先天性和适应性抗白血病免疫抑制剂。CD43 对免疫细胞的抑制作用取决于通过 O 联糖基化和唾液酸化途径添加的翻译后唾液酸修饰。
2026-04-14
Cell子刊：清华大学蓝勋等团队发现特殊巨噬细胞表面呈递抗原，实则为“策反”免疫抑制细胞
通过整合10种癌症的单细胞RNA-seq数据，研究发现肿瘤富集TAM普遍表现出较高的吞噬作用和MHC-II介导的抗原呈现，这与典型的肿瘤促进型M2巨噬细胞不同。
2026-04-18
PD-1抑制剂，可重编程抗病毒免疫并减少HIV病毒库
但该研究核心发现——“个体内在的免疫状态是决定治疗反应的关键”——无疑为艾滋病治疗乃至整个免疫治疗领域，开辟了一条极具前景的新战线。
2026-02-22
Sci Adv：杨欣/王玉田研究GluN2B特异性NMDA受体正向别构调节可逆转Mecp2和Disc1转基因小鼠的认知及行为异常
本研究提供了一种可选择性增强GluN2B-NMDAR功能的药理学工具，并揭示了其对改善与GluN2B功能低下相关的认知及行为症状的治疗潜力。
2026-01-16