渐冻症治疗新希望！士泽生物异体通用全球孤儿药临床试验获受理
2025-01-25
The Lancet：临床试验表明GLP-1药物对帕金森病患者的治疗疗效甚微
研究人员发现，在96周试验过程中，使用艾塞那肽的研究组在任何一点上都没有表现出优势；在客观检查患者的运动、其自己报告的症状炎症程度或影像学发现方面并没有表现出任何益处。
2025-02-11
王育才团队开发mRNA“反向疫苗”，体内原位诱导免疫耐受，治疗自身免疫疾病
该研究创新性地构建了低免疫原性的脂质纳米颗粒（LNP）递送 PD-L1 mRNA，在体内直接编程生成耐受性抗原呈递细胞（tol-APC），从而开发出了一种基于 LNP-mRNA 的“反向疫苗”策略。
2025-03-31
Nature Biotechnology：李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器，用于体内基因治疗
该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE，该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。
2025-04-04
Nature Medicine：破冰者登场，干细胞疗法为阿尔茨海默病治疗打开全新维度
骨髓源间充质干细胞疗法Laromestrocel在49例轻度AD患者中，不仅将海马体，这个记忆的保险箱的萎缩速度降低61.9%，更实现了全脑体积保护率达48.4%的惊人效果。
2025-03-16
Cell子刊：武汉大学张先正开发新型细菌-纳米药物生物杂合体，用于肿瘤靶向治疗
该研究开发了一种具有 ʟ-胱氨酸/半胱氨酸依赖的细菌-纳米药物生物杂合体，用于肿瘤靶向治疗，通过有效阻断肿瘤内和肿瘤外的胱氨酸/半胱氨酸，多种肿瘤模型中展现出卓越的治疗效果。
2025-04-13
Cell子刊：靶向抗苗勒管激素信号，预防和治疗多囊卵巢综合征
在这项新研究中，研究团队发现，小鼠在青春期前暴露于高水平的 AMH 会导致两性出现类似 PCOS 的生殖和代谢缺陷。
2025-04-16
Cancer Discov：阻断特殊酶类的功能或能改善黑色素瘤免疫疗法的治疗结局
本文研究不仅揭示了HPGDS在黑色素瘤免疫治疗中的重要作用，还为克服免疫治疗抵抗提供了新的靶点。
2025-04-15