Nature Materials：程强/魏妥团队开发新型LNP，将mRNA精准送达肺/肝/脾/胸腺/骨骼，实现器官精准先导编辑
PILOT 平台提供了一种可预测的方法学用于理性设计器官/组织特异性靶向的脂质纳米颗粒（LNP）有助于改进基于 mRNA 的基因编辑疗法的开发。
2025-09-03
Cell：免疫“刹车”新突破！双特异性抗体为自身免疫病治疗按下“静音键”！
这项研究不仅深入揭示了LAG-3在T细胞免疫调节中的生物学机制，还为未来开发更多基于空间接近性原理的免疫治疗策略提供了新的思路。
2025-07-03
Cancer Discov：解锁免疫治疗新钥匙！PLT012抗体助力攻克肝癌免疫难题
通过靶向作用CD36，PLT012就能打破肿瘤的代谢免疫检查点并恢复免疫细胞的功能从而增强抗肿瘤免疫反应，这一成果不仅推动了免疫治疗领域的前沿研究，也为癌症患者带来了新的曙光。
2025-05-03
可爱龙团队将Cas9及其祖先转变为RNA编辑器
该研究对 Cas9 的祖先 IscB 以及 Cas9 自身进行了工程化改造，删除了其 TID/PID 结构域，将它们从原本的 RNA 引导的 DNA 编辑器转换为 RNA 引导的 RNA 编辑器。
2025-08-19
乔治·丘奇创立的猪器官移植公司，获FDA批准进行首例基因编辑猪肝脏移植人体试验
这几十年的研究证明，动物器官（猪器官）可能改写器官短缺的困境。我们可预测，未来猪器官（猪肝脏、猪心脏、猪肾脏）或能帮助患者在等待移植期间维持生命，甚至恢复器官功能。
2025-04-18
世界上第三个拥有基因编辑猪肾脏的活人，来自中国，目前恢复情况良好
这篇 Nature 论文中报道的移植手术，采用了异位辅助肝移植方案，将上述基因改造的猪肝脏移植到该脑死亡患者体内，而不切除患者原有肝脏。
2025-04-03
赛诺菲all in免疫，巨头转身仍是巨头
从糖尿病巨头到免疫巨头的转身，赛诺菲在行业内上演了一场“巨头转身仍是巨头”的商业传奇剧目，也展示了制药巨头在面对行业变革和创新挑战时的战略韧性与决断力。
2025-04-25
Cell子刊：CAR-T又攻克一种自身免疫病，成功治疗自身免疫性脑炎
该研究利用 CD19-CAR-T 细胞疗法，成功治一个难治性抗二酰甘油脂酶α（DAGLA）抗体相关自身免疫性脑炎患者，CAR-T 细胞治疗后 1 年随访时，患者仍获得持续临床改善。
2025-07-26