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Nat Genet:靶向作用染色体外DNA或有望开发治疗人类侵袭性癌症的新型疗法

本文研究结果揭示了ecDNAs在肿瘤进展和转移过程中或许能提供一定的竞争优势,同时其也有望作为新型靶点帮助开发治疗人类侵袭性癌症的疗法。

2024-10-20

Nature:雄激素治疗后的跨性别男性,免疫系统被重塑

在这项研究中,通过为23名跨性别男性(出生性别女性,但自我认同为男性)在性别肯定睾酮治疗之前和期间进行分析,揭示出性激素对免疫反应的影响。

2024-09-06

福泰制药新一代囊性纤维化疗法申报上市

CF是一种罕见的、进行性、缩短寿命的遗传病,累及肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。全球有超过9.2万例CF患者。

2024-08-25

Nature Medicine:首个CAR-巨噬细胞疗法临床试验结果公布,安全有效治疗晚期实体瘤

这项临床试验结果表明,CAR-M 细胞疗法在 HER2 过表达的实体瘤患者中具有初步的安全性和可行性,并且能够诱导肿瘤微环境(TME)的重塑和抗肿瘤免疫反应。

2025-02-13

诺奖得主David Baker团队最新Nature:合成新型受体,创建更安全的CAR-T细胞疗法

该研究开发了一种高度可定制的工程化受体——合成膜内蛋白水解受体,这种受体可以感知周围环境中的分子,并据此改变细胞内基因的表达。

2024-11-29

NEJM:新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者

在这项的研究中,这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡(treosulfan)代替白消安,这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。

2024-12-19

机体干细胞能根据潜在疾病来调整其在基因疗法中的作用!

本文研究结果表明,造血干细胞的克隆生长活性、谱系输出、长期的谱系定向和体细胞突变率会受到潜在疾病、患者治疗时年龄、遗传缺陷纠正的程度和遗传性疾病所施加的造血压力的影响。

2024-11-25

一线治疗胰腺癌联合疗法积极数据公布

根据迄今为止的安全数据,该试验的数据和安全监测委员会已批准以320 mg口服剂量招募更多患者,其中第一位患者已经服药并正在等待第一次扫描。

2024-09-15

Fly:终止早孕药物米非司酮的新用途 或能作为新型抗衰老疗法发挥作用

研究结果表明,米非司酮和雷帕霉素或能通过一个共同的途径来发挥作用从而增加雌性果蝇的寿命,同时研究人员还暗示了在该途径会增加线粒体的自噬过程并降低中肠的肥大。

2024-11-14

Reprod Sci:靶向性癌细胞疗法或能减缓子宫内膜癌的进展

本研究结果表明,Erbb2在PTEN突变小鼠的子宫内膜癌中扮演着癌基因的角色,这意味着,Erbb2靶向作用或能用作一种有效的治疗方法来治疗PTEN缺陷的子宫内膜癌,并减缓癌症的进展。

2024-09-01