Cell：模拟低氧呼吸效果的药物HypoxyStat有望治疗一系列线粒体疾病
HypoxyStat是一种重新利用的化合物，最初是为镰状细胞贫血的无关适应症而设计的。研究人员发现，这种药物使血红蛋白更紧密地结合氧气，并降低了输送到组织的氧气量。
2025-02-24
Nature：C末端酰胺修饰为蛋白质降解提供临床治疗的新武器
这项研究揭示了FBXO31在蛋白质质量控制中的核心作用，尤其是在应对氧化压力时，FBXO31能够识别和清除那些由于氧化损伤而产生的C末端酰胺标记的蛋白质。
2025-02-03
Nature：C末端酰胺修饰，为蛋白质降解提供临床治疗的新武器
这项研究揭示了FBXO31在蛋白质质量控制中的核心作用，尤其是在应对氧化压力时，FBXO31能够识别和清除那些由于氧化损伤而产生的C末端酰胺标记的蛋白质。
2025-02-02
Nature Medicine：从"控症"到"修髓"——骨髓纤维化治疗迎来新曙光
小鼠实验揭示出惊人的协同效应：联合用药使脾脏缩小幅度提升2.3倍，骨髓纤维化程度降低58%，生存期延长40%。
2025-03-15
Nature Biotechnology：陈玲玲团队开发circRNA适配体，治疗阿尔茨海默病
该研究提出了腺相关病毒（AAV）递送 ds-cRNA 作为一种阿尔茨海默病的新兴治疗策略，通过靶向过度激活的 PKR，抑制神经炎症和疾病进展进展。
2025-04-02
THE LANCET：糖尿病治疗告别"试药时代"：九项常规指标解锁最佳用药密码
研究团队通过分析21万例真实世界用药记录，结合三大国际临床试验验证，首次开发出基于常规临床指标的智能预测模型，使糖尿病用药选择如同"血型配对"般精准。
2025-03-01
工程化外泌体治疗视网膜缺血再灌注损伤研究获进展
CataKNexo的研发，为治疗视网膜缺血再灌注损伤提供了新的思路和方法，其精准靶向和协同治疗特性在眼科领域具有科学意义和临床潜力。
2025-04-18
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Immunity：先天免疫训练促进衰老中枢神经系统的髓鞘再生
该研究表明，年龄相关表观基因组变化损害了小胶质细胞的再生功能，但先天免疫训练可以逆转这些变化，并增强它们在脱髓鞘损伤中的促再生能力。
2024-08-10