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Nature:新研究解析出参与基因组编辑蛋白质的3D结构

在一项新的研究中,该团队发现了一种名为TnpB的蛋白的三维结构,它可能是CRISPR-Cas12酶的前体。相关研究结果发表在2023年4月13日的Nature期刊上。

2023-04-27

STTT:魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑,治疗遗传性失明

该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子(split intein)和双AAV载体的先导编辑器,对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗,并实现了相当程度的视力恢复和维持。

2023-02-10

Science:利用碱基编辑恢复SMN蛋白产生,有望治疗脊髓性肌肉萎缩症

在一项新的研究中,来自美国多家研究机构的研究人员利用碱基编辑技术恢复了小鼠体内SMN蛋白的自然产生,有效地治愈了啮齿动物的脊髓性肌肉萎缩症(spinal muscular atrophy, SMA)。

2023-04-13

Nature子刊:优化gRNA,创造出更安全的CRISPR基因编辑技术

该研究开发了一种优化的CRISPR-Cas9基因编辑技术,能够极大地减少编辑过程中产生的突变,为更有效、更安全地治疗遗传疾病打开了大门。

2023-04-12

JEM:新型基因编辑技术或有望逆转小鼠的视力丧失

来自武汉科技大学等机构的科学家们通过研究成功恢复了视网膜色素变性小鼠的视力,视网膜色素变性是引起人类失明的主要原因,研究人员利用一种新型高度通用的基于CRISPR的基因编辑技术来纠正多种致病的遗传突变

2023-04-06

加快基因编辑技术研发与应用 齐禾生科完成超亿元Pre-A轮融资

近日,苏州齐禾生科生物科技有限公司(以下简称“齐禾生科”)完成超亿元人民币Pre-A轮融资,由辰德资本领投,源码资本、高榕资本、中新资本及新尚资本参与跟投。

2023-04-21

Cell:碱基编辑器有望用于治疗CD3δ重症联合免疫缺陷

在一项新的研究中,来自美国加州大学洛杉矶分校等研究机构的研究人员发现先进的基因组编辑技术可能能够用于罕见的致命遗传病--- CD3δ重症联合免疫缺陷(D3 delta severe com

2023-03-30

Nature子刊:左二伟/孙怡迪/魏武合作开发出碱基编辑脱靶检测新方法

单碱基编辑技术自问世以来,因其高效性和特异性备受推崇,然而研究发现,这一技术在细胞系、小鼠胚胎和水稻中可能会引发意外突变,而在体内的长期效应仍不明确。

2023-04-11

刘如谦新公司浮出水面,基于噬菌体辅助连续进化,让蛋白质组编辑成为可能

刘如谦团队在噬菌体辅助系统研究方面已持续多年

2023-04-11

李博文等开发新型LNP载体,吸入后可实现对肺部的高效mRNA递送及基因编辑

利用高通量平台,研究团队合成和筛选了可生物降解的可电离脂质组合文库,以构建用于递送mRNA和CRISPR-Cas9基因编辑器的吸入式递送载体。

2023-04-06