罕见病RNAi疗法！vutrisiran在欧盟申请上市：3月皮下注射一次，治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
儿童&青少年银屑病新药！诺华Cosentyx(可善挺)获英国NICE批准：治疗6-18岁中重度银屑病患者！
在中国，Cosentyx于今年8月获批，用于年龄≥6岁的中重度银屑病儿童和青少年患者。Cosentyx已被批准治疗斑块型银屑病和强直性脊柱炎，并于2020年纳入国家医保目录。
罕见病RNAi疗法！vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病：显著改善神经损害&生活质量!
vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生。
糖尿病足新药速必一在权威期刊发表重要结果
台湾合一生技重磅新药「速必一」(研发代号：ON101)三期试验数据与药物作用机制，于国际知名SCI医学期刊JAMA Network Open发表。「速必一」为全球第一个透过调控巨噬细胞的作用机制，治疗糖尿病足部伤口溃疡，成功达成国际多中心三期临床目标的药物，充分展现临床显着疗效与药物安全性，为核准上市的糖尿病足溃疡首创新药(first-in-class)。「
罕见遗传性癫痫新药！欧盟授予ganaxolone加速评估：治疗CDKL5缺乏症(CDD)相关癫痫发作!
ganaxolone是一种GABAA受体阳性变构调节剂，具有抗癫痫和抗焦虑活性。
儿童特应性皮炎(AD)新药！赛诺菲/再生元Dupixent(达必妥)3期临床：首个成功治疗6个月-5岁儿童的生物药!
Dupixent第一个获批治疗特应性皮炎的靶向生物药，已在中国上市，用于治疗成人患者。
Commun Biol：识别出指示1型糖尿病罕见形式的新型遗传标志物
来自费城儿童医院等机构的科学家们通过研究识别出了41个此前并未报道过的1型糖尿病遗传标记物，此外，在此前研究中，这些标记中有16个与自闭症谱系障碍密切相关，这就表明这两种疾病或许存在着某些关联。
IQVIA艾昆纬和百度健康在罕见病领域达成战略合作 构建以患者为中心的数字化解决方案--正本清源 缩短患者旅程
2021年9月11日，在第十届中国罕见病高峰论坛上， IQVIA艾昆纬（下简称“IQVIA”）和百度健康正式达成战略合作，基于罕见病患者全就诊旅程的痛点，以价值医疗为导向，为患者提供一站式的数字化解决方案。
银屑病创新药！优时比IL-17A/17F双效抑制剂Bimzelx收获全球首份医疗评估：疗效优于多款生物药!
Bimzelx强效中和IL-17A和IL-17，疗效击败修美乐(Humira)、喜达诺(Stelara)、可善挺（Cosentyx）。
儿童癫痫新药！美国FDA批准优时比Briviact(布瓦西坦)片剂/口服液/静脉制剂：用于1月龄及以上患者!
这是Briviact IV制剂首次被批准用于儿科患者，也是FDA近7年来批准的唯一一种用于1月龄及以上儿童部分发作性癫痫的IV制剂。